反義藥物開發(fā)蓬勃開展

反義藥物開發(fā)蓬勃開展

反義藥物是一種具有高度選擇性（專一性）的特殊核苷酸類物質(zhì)，若按其化學(xué)屬性應(yīng)歸屬于寡核苷酸類物質(zhì)。由于它只同人體內(nèi)對(duì)應(yīng)的mRNA結(jié)合，不會(huì)影響人體其他組織，故是一種非常安全的藥物。

迄今為止，醫(yī)學(xué)界所了解的疑難雜癥絕大多數(shù)與體內(nèi)某些基因的病變有關(guān)，包括腫瘤、風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、重癥肌無(wú)力、多發(fā)性硬化癥、牛皮癬、糖尿病、視網(wǎng)膜黃斑退化癥、克羅恩氏癥（慢性結(jié)腸炎）、非典型性肺炎（SARS）、血管炎以及艾滋病引起的并發(fā)癥（如巨細(xì)胞病毒視網(wǎng)膜炎）等，而反義藥物能在第一時(shí)間內(nèi)制止能產(chǎn)生致病蛋白質(zhì)的基因，如果可開發(fā)出針對(duì)上述病變基因的反義藥物，就能從源頭上遏制致病蛋白質(zhì)從而治療疾病。

美德相關(guān)研究成果頻出

在經(jīng)歷了長(zhǎng)達(dá)20多年的研究以后，國(guó)外的反義藥物開發(fā)業(yè)現(xiàn)已進(jìn)入了蓬勃發(fā)展階段。據(jù)了解，以美國(guó)和德國(guó)為主的西方發(fā)達(dá)國(guó)家所開發(fā)并已進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的反義藥物新藥約有38種之多，處在實(shí)驗(yàn)室研究階段的反義藥物更多達(dá)上百種。

1998年8月27日，美國(guó)食品藥品管理局（FDA）正式批準(zhǔn)了由ISIS公司開發(fā)的全球第一個(gè)反義藥物“Vitravene”在美國(guó)上市。該藥主治艾滋病患者中十分常見的巨細(xì)胞病毒視網(wǎng)膜炎。Vitravene為注射劑，患者每月只需注射一次藥物（利用專用針頭直接注射進(jìn)眼球內(nèi)），有效率高達(dá)80%~90%。緊隨ISIS公司之后，美國(guó)Eyetech制藥公司于2001年上市了第二個(gè)眼科用反義藥物Macugen。此藥主要用于治療老年人中十分常見的視網(wǎng)膜黃斑退化癥。迄今為止，尚無(wú)藥物能治愈上述兩種眼病，因而這兩個(gè)專治棘手眼病的新型反義藥物的上市，極大地激發(fā)了西方制藥廠商開發(fā)反義藥物的熱情。

2003年又有一個(gè)“重磅炸彈”級(jí)的反義藥物Fuzeon在美國(guó)上市。此藥是新一代抗艾滋病病毒（HIV）新藥，屬于病毒的融合阻止劑類藥物，能“鎖定”HIV基因，使其無(wú)法發(fā)揮“融合”功能并在人類T淋巴細(xì)胞內(nèi)復(fù)制，并最終消亡。Fuzeon的發(fā)明在迄今所開發(fā)的艾滋病治療藥中堪稱為“里程碑”，開創(chuàng)了艾滋病的全新治療思路。

2003年以后，美國(guó)FDA又先后批準(zhǔn)了幾種反義藥物新藥上市，其中包括：專治發(fā)病率較高的慢性淋巴細(xì)胞白血病的Genasense、專治多發(fā)性硬化癥的藥物Tysabri。與此同時(shí)，英國(guó)和以色列兩國(guó)共同開發(fā)出一種專治重癥肌無(wú)力的新型反義藥物EN－101（Monasen）。鑒于重癥肌無(wú)力在美國(guó)也是一種發(fā)病人數(shù)相對(duì)較多的罕見病，故美國(guó)FDA本著特事特辦的態(tài)度于2003年11月24日正式批準(zhǔn)英、以兩國(guó)共同研制的EN－101（Monasen）獲得美國(guó)“罕見病用藥新藥”證書，準(zhǔn)予在美國(guó)銷售。據(jù)介紹，EN－101是一種直接針對(duì)產(chǎn)生乙酰膽堿酶的mRNA的反義類藥物，而乙酰膽堿酶的過(guò)量分泌是引起重癥肌無(wú)力的直接原因。

2006年6月9日，美國(guó)FDA又批準(zhǔn)了一種新型反義藥物在美國(guó)上市——ISIS－301012（RASONS）。它是一種專門治療家族性（遺傳性）哮喘的新藥，可從源頭上遏制哮喘的發(fā)生，降低急性哮喘的死亡率。

由于反義藥物均為蛋白質(zhì)類藥物，故一般只能加工成注射劑（如上述已批準(zhǔn)上市的所有反義藥物均為注射劑）。近悉，美國(guó)Hybridon公司已開發(fā)出一種適合口服給藥的新型反義藥物。它是一種抗癌藥，可用于治療十分常見的非小細(xì)胞肺癌，目前已進(jìn)入Ⅲ期臨床。一旦通過(guò)臨床試驗(yàn)，它將成為世界上首個(gè)專門用于治療肺癌的口服抗癌新藥，且無(wú)常規(guī)化療藥物的毒副作用。

美國(guó)Biogen公司開發(fā)的一種全新反義藥物——Newgene正處在臨床試驗(yàn)之中。據(jù)介紹，此藥的目標(biāo)并非致病蛋白質(zhì)的基因物質(zhì)，而是人類肝臟里的一種常見酶——P450，可以解決P450酶分解進(jìn)入體內(nèi)藥物（首過(guò)效應(yīng)）的難題。國(guó)外所進(jìn)行的Ⅰ、Ⅱ期臨床試驗(yàn)已證實(shí)，如將該藥與常見抗焦慮癥藥物丁螺旋酮配伍使用，不僅能使后者的用藥劑量減少一半，而且可因此減少其毒性、增強(qiáng)療效。更妙的是，只要停止使用該藥，肝臟中就能自動(dòng)恢復(fù)產(chǎn)生P450酶，故不會(huì)對(duì)肝臟P450酶的生成機(jī)制形成永久性影響。該藥一旦上市，將對(duì)現(xiàn)有藥物的給藥和使用方式產(chǎn)生強(qiáng)烈沖擊。

德國(guó)較早從事反義藥物開發(fā)的生物工程公司Antisense Pharm已研制出若干個(gè)新型抗腫瘤反義藥物，它們專門抑制特定的關(guān)鍵腫瘤蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。如AP12009在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中已顯示出良好的抑制神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞瘤、胰腺癌與黑色素瘤等棘手腫瘤疾病的效果?？梢灶A(yù)期，一旦AP12009通過(guò)歐洲多中心臨床試驗(yàn)，將會(huì)開創(chuàng)包括神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞瘤在內(nèi)的惡性腫瘤臨床治療的新天地。

另?yè)?jù)報(bào)道，美國(guó)禮來(lái)制藥公司也在開發(fā)類似于AP12009的反義抗癌新藥，代表性產(chǎn)品為“LY2275796”。據(jù)說(shuō)，其抗癌譜與抗癌作用機(jī)理與AP12009大同小異。

最新研究聚焦于“黃金子彈”

早期開發(fā)的反義藥物大多使用人體固有遺傳物質(zhì)作為藥物骨架，而這類產(chǎn)品在進(jìn)入人體后很快就會(huì)被分解與排泄，所以實(shí)際使用效果大多不盡如人意。例如，上個(gè)世紀(jì)90年代已進(jìn)入Ⅲ期臨床的多種反義藥物（包括治療心血管再狹窄的藥物、抗多發(fā)性硬化癥的藥物與抗風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的藥物等），均因在體內(nèi)試驗(yàn)后效果不明顯，而被美國(guó)FDA拒之門外。

20世紀(jì)初，納米技術(shù)的新應(yīng)用使反義藥物的加工和體內(nèi)作用機(jī)理發(fā)生了翻天覆地的變化，自此之后反義藥物才真正成為一種可供臨床使用的新藥。反義藥物研究的一大新進(jìn)展是：將納米黃金顆粒加工成反義藥物的載體，使其更容易與靶器官結(jié)合，從而加快治療進(jìn)程。

美國(guó)研究人員將反義藥物——寡核苷酸類物質(zhì)與納米黃金顆粒一起加工成“黃金子彈”，通過(guò)特種手段將這些肉眼看不見的“黃金子彈”射向靶器官，使其與產(chǎn)生致病蛋白質(zhì)的基因結(jié)合，最終使致病蛋白質(zhì)難以產(chǎn)生，疾病得以痊愈。美國(guó)一些醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)所做的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)已證實(shí)：納米黃金顆粒寡核苷酸類反義藥物能義藥物輸送至靶器官，從而更好發(fā)揮藥效。動(dòng)物實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示：納米黃金顆粒反義藥物新制劑能使晚期乳癌體積大大縮小，延長(zhǎng)腫瘤動(dòng)物實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ偷拇婊顣r(shí)間，改善生命體征。

21世紀(jì)初，國(guó)外又開發(fā)出一種被稱為“亞單位”的物質(zhì)，它可以擔(dān)任輸送反義藥物進(jìn)入靶器官的重任。如美國(guó)已開發(fā)出用亞單位為骨架的新型反義藥物制劑RESTEN-NG，它通過(guò)抑制C-MYC基因的表述，從而治療棘手的心臟搭橋手術(shù)后的心血管再狹窄。

市場(chǎng)前景樂觀

就反義藥物的世界市場(chǎng)規(guī)模而言，目前已上市的幾種反義藥物基本上是“第一代反義藥物”。而療效更好的第二代反義藥物仍在臨床試驗(yàn)之中。據(jù)國(guó)際著名醫(yī)藥咨詢公司Frost & Sullivan的首席經(jīng)濟(jì)師估計(jì)，2006年全球生物工程藥品中反義藥物的總銷量估計(jì)只有10~20億美元，故目前在國(guó)際醫(yī)藥市場(chǎng)上仍為一小品種。但可以預(yù)計(jì)，隨著第二代乃至第三代反義藥物的問(wèn)世，以及專治某些疑難雜癥，如神經(jīng)膠質(zhì)瘤、慢性白血病、風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、多發(fā)性硬化癥、慢性結(jié)腸炎、牛皮癬以及心血管再狹窄等的反義藥物的上市，到2015年，全球反義藥物總銷量不斷增長(zhǎng)。

美國(guó)Kalorama咨詢公司首席經(jīng)濟(jì)師克雷格爾先生最近發(fā)表的關(guān)于反義藥物15年后的國(guó)際市場(chǎng)規(guī)模預(yù)測(cè)情況如下：治療精神疾病的反義藥物為830億美元，治療腫瘤疾病的反義藥物為440~480億美元，治療自身免疫系統(tǒng)疾病（如牛皮癬、多發(fā)性硬化癥、風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等）的反義藥物為420~440億美元，抗心血管再狹窄的反義藥物為330億美元，總合計(jì)約2000億美元。

總而言之，國(guó)際醫(yī)藥工業(yè)界人士對(duì)反義藥物的市場(chǎng)前景充滿樂觀。目前，我國(guó)國(guó)內(nèi)已有數(shù)家科研單位正在開展反義藥物的研究，并已有若干反義寡核苷酸產(chǎn)品處在臨床前試驗(yàn)階段，相信國(guó)產(chǎn)反義藥物有望在未來(lái)5~8年內(nèi)上市并造福于我國(guó)廣大患者。

反義寡核苷酸與？謝謝

反義寡核苷酸（antisense oligonucleotide）通常指進(jìn)行了某些化學(xué)修飾的短鏈核酸（約15-25個(gè)核苷酸組成），它的堿基順序排列與特定的靶標(biāo)RNA序列互補(bǔ)，進(jìn)入細(xì)胞后可按照Watson-Crick堿基互補(bǔ)配對(duì)的原則與靶標(biāo)序列形成雙鏈結(jié)構(gòu)。反義寡核苷酸與靶標(biāo)基因的RNA結(jié)合后可通過(guò)各種不同的機(jī)制影響靶標(biāo)基因的表達(dá)。

反義寡核苷酸可用于基因沉默，所以是一種研究基因功能的重要工具。大多數(shù)藥物屬于靶標(biāo)基因（或疾病基因）的抑制劑，因此反義寡核苷酸模擬了藥物的作用，這功能丟失（LOF)的研究方法比傳統(tǒng)的功能獲得（GOF)方法更具優(yōu)勢(shì)。同時(shí)，那些在靶標(biāo)實(shí)驗(yàn)中證明有效的反義寡核苷酸本身還可以被進(jìn)一步開發(fā)成為反義寡核苷酸藥物。

順式誘餌寡核苷酸應(yīng)該是翻譯過(guò)來(lái)的~很少聽過(guò)！
我猜可能跟引物類似吧~

生物制藥技術(shù)的發(fā)展趨勢(shì)的論文3000-5000

現(xiàn)代生物技術(shù)制藥研究及展望

生物技術(shù)藥物(biotech drugs)或稱生物藥物(biopharmaceutics)是集生物學(xué)、醫(yī)學(xué)、藥學(xué)的先進(jìn)技術(shù)為一體，以組合化學(xué)、藥學(xué)基因（功能抗原學(xué)、生物信息學(xué)等高技術(shù)為依托，以分子遺傳學(xué)、分子生物、生物物理等基礎(chǔ)學(xué)科的突破為后盾形成的產(chǎn)業(yè)。現(xiàn)在，世界生物制藥技術(shù)的產(chǎn)業(yè)化已進(jìn)入投資收獲期，生物技術(shù)藥品已應(yīng)用和滲透到醫(yī)藥、保健食品和日化產(chǎn)品等各個(gè)領(lǐng)域，尤其在新藥研究、開發(fā)、生產(chǎn)和改造傳統(tǒng)制藥工業(yè)中得到日益廣泛的應(yīng)用，生物制藥產(chǎn)業(yè)已成為最活躍、進(jìn)展最快的產(chǎn)業(yè)之一。
有些學(xué)者認(rèn)為，20世紀(jì)的科學(xué)技術(shù)是以物理學(xué)和化學(xué)的成就占主導(dǎo)地位，而21世紀(jì)的科學(xué)技術(shù)是以生物學(xué)的成就占主導(dǎo)地位。無(wú)論這種說(shuō)法是否得到普遍的認(rèn)同，生物技術(shù)是當(dāng)今高技術(shù)中發(fā)展最快的領(lǐng)域似乎是不爭(zhēng)的事實(shí)。 科學(xué)家預(yù)測(cè)，生命科學(xué)到2015年會(huì)取得革命性進(jìn)展。這些進(jìn)展可以幫助人類解決很多目前無(wú)法醫(yī)治的疾病的治療問(wèn)題，徹底消除營(yíng)養(yǎng)不良，改善食品的生產(chǎn)方式，消除各種污染，延長(zhǎng)人類壽命，提高生命質(zhì)量，為社會(huì)安全和刑偵提供新的手段。有些成果還可以幫助人類加速植物和動(dòng)物的人工進(jìn)化以及改善生態(tài)環(huán)境對(duì)人類的影響等。產(chǎn)生新的有機(jī)生命的研究也會(huì)取得進(jìn)展。

1.生物制藥現(xiàn)狀

目前生物制藥主要集中在以下幾個(gè)方向：

1腫瘤在全世界腫瘤死亡率居首位，美國(guó)每年診斷為腫瘤的患者為100萬(wàn)，死于腫瘤者達(dá)54.7萬(wàn)。用于腫瘤的治療費(fèi)用1020億美元。腫瘤是多機(jī)制的復(fù)雜疾病，目前仍用早期診斷、放療、化療等綜合手段治療。今后10年抗腫瘤生物藥物會(huì)急劇增加。如應(yīng)用基因工程抗體抑制腫瘤，應(yīng)用導(dǎo)向IL-2受體的融合毒素治療CTCL腫瘤，應(yīng)用基因治療法治療腫瘤(如應(yīng)用γ-干擾素基因治療骨髓瘤)?；|(zhì)金屬蛋白酶抑制劑(TNMPs)可抑制腫瘤血管生長(zhǎng)，阻止腫瘤生長(zhǎng)與轉(zhuǎn)移。這類抑制劑有可能成為廣譜抗腫瘤治療劑，已有3種化合物進(jìn)入臨床試驗(yàn)。

2神經(jīng)退化性疾病老年癡呆癥、帕金森氏病、腦中風(fēng)及脊椎外傷的生物技術(shù)藥物治療，胰島素生長(zhǎng)因子rhIGF-1已進(jìn)入Ⅲ期臨床。神經(jīng)生長(zhǎng)因子(NGF)和BDNF(腦源神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子)用于治療末稍神經(jīng)炎，肌萎縮硬化癥，均已進(jìn)入Ⅲ期臨床。

美國(guó)每年有中風(fēng)患者60萬(wàn)，死于中風(fēng)的人數(shù)達(dá)15萬(wàn)。中風(fēng)癥的有效防治藥物不多，尤其是可治療不可逆腦損傷的藥物更少，Cerestal已證明對(duì)中風(fēng)患者的腦力能有明顯改善和穩(wěn)定作用，現(xiàn)已進(jìn)入Ⅲ期臨床。Genentech的溶栓活性酶(Activase重組tPA)用于中風(fēng)患者治療，可以消除癥狀30%。

3自身免疫性疾病許多炎癥由自身免疫缺陷引起，如哮喘、風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、多發(fā)性硬化癥、紅斑狼瘡等。風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎患者多于4000萬(wàn)，每年醫(yī)療費(fèi)達(dá)上千億美元，一些制藥公司正在積極攻克這類疾病。如 Genentech公司研究一種人源化單克隆抗體免疫球蛋白E用于治療哮喘，已進(jìn)入Ⅱ期臨床;Cetor′s公司研制一種TNF-α抗體用于治療風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎，有效率達(dá)80%。Chiron公司的β-干擾素用于治療多發(fā)性硬化病。還有的公司在應(yīng)用基因療法治療糖尿病，如將胰島素基因?qū)牖颊叩钠つw細(xì)胞，再將細(xì)胞注入人體，使工程細(xì)胞產(chǎn)生全程胰島素供應(yīng)。

4冠心病美國(guó)有100萬(wàn)人死于冠心病，每年治療費(fèi)用高于1 170億美元。今后10年，防治冠心病的藥物將是制藥工業(yè)的重要增長(zhǎng)點(diǎn)。Centocor′s Reopro公司應(yīng)用單克隆抗體治療冠心病的心絞痛和恢復(fù)心臟功能取得成功，這標(biāo)志著一種新型冠心病治療藥物的延生。

基因組科學(xué)的建立與基因操作技術(shù)的日益成熟，使基因治療與基因測(cè)序技術(shù)的商業(yè)化成為可能，正在達(dá)到未來(lái)治療學(xué)的新高度。轉(zhuǎn)基因技術(shù)用于構(gòu)造轉(zhuǎn)基因植物和轉(zhuǎn)基因動(dòng)物，已逐漸進(jìn)入產(chǎn)業(yè)階段，用轉(zhuǎn)基因綿羊生產(chǎn)蛋白酶抑制劑ATT，用于治療肺氣腫和囊性纖維變性，已進(jìn)入Ⅱ，Ⅲ期臨床。大量的研究成果表明轉(zhuǎn)基因動(dòng)、植物將成為未來(lái)制藥工業(yè)的另一個(gè)重要發(fā)展領(lǐng)域。

2.生物制藥展望

今后10年生物技術(shù)將對(duì)當(dāng)代重大疾病治療劑創(chuàng)造更多的有效藥物，并在所有前沿性的醫(yī)學(xué)領(lǐng)域形成新領(lǐng)域。目前熱門的藥物生物技術(shù)如下：

表1熱門藥物生物技術(shù)
疫苗 62 組織纖溶酶原激活劑 4
基因治療 28 凝血因子 3

白介素 11集落細(xì)胞刺激因子3
干擾素 10 促紅細(xì)胞生成素 2
生長(zhǎng)因子 10SOD 1
重組可溶性受體6其他56
反義藥物6總數(shù)284

生物學(xué)的革命不僅依賴于生物科學(xué)和生物技術(shù)的自身發(fā)展，而且依賴于很多相關(guān)領(lǐng)域的技術(shù)走向，例如微機(jī)電系統(tǒng)、材料科學(xué)、圖像處理、傳感器和信息技術(shù)等。盡管生物技術(shù)的高速發(fā)展使人們難以作出準(zhǔn)確的預(yù)測(cè)，但是基因組圖譜、克隆技術(shù)、遺傳修改技術(shù)、生物醫(yī)學(xué)工程、疾病療法和藥物開發(fā)方面的進(jìn)展正在加快。

除了遺傳學(xué)之外，生物技術(shù)還可以繼續(xù)改進(jìn)預(yù)防和治療疾病的療法。這些新療法可以封鎖病原體進(jìn)入人體并進(jìn)行傳播的能力，使病原體變得更加脆弱并且使人的免疫功能對(duì)新的病原體作出反應(yīng)。這些方法可以克服病原體對(duì)抗生素的耐受性越來(lái)越強(qiáng)的不良趨勢(shì)，對(duì)感染形成新的攻勢(shì)。
除了解決傳統(tǒng)的細(xì)菌和病毒問(wèn)題之外，人們正在開發(fā)解決化學(xué)不平衡和化學(xué)成分積累的新療法。例如，正在開發(fā)之中的抗體可以攻擊體內(nèi)的可卡因，將來(lái)可以用于治療成癮問(wèn)題。這種方法不僅有助于改善癮君子的狀況，而且對(duì)于解決全球性非法毒品貿(mào)易問(wèn)題具有重大影響。

各種新技術(shù)的出現(xiàn)有助于新藥物的開發(fā)。計(jì)算機(jī)模擬和分子圖像處理技術(shù)(例如原子力顯微鏡、質(zhì)量分光儀和掃描探測(cè)顯微鏡)相結(jié)合可以繼續(xù)提高設(shè)計(jì)具有特定功能特性的分子的能力，成為藥物研究和藥物設(shè)計(jì)的得力工具。藥物與使用該藥物的生物系統(tǒng)相互作用的模擬在理解藥效和藥物安全方面會(huì)成為越來(lái)越有用的工具。例如，美國(guó)食品藥物管理局(FDA)在藥物審批的過(guò)程中利用DennisNoble的虛擬心臟模擬系統(tǒng)了解心臟藥物的機(jī)理和臨床試驗(yàn)觀測(cè)結(jié)果的意義。這種方法到2015年可能會(huì)成為心臟等系統(tǒng)臨床藥物試驗(yàn)的主流方法，而復(fù)雜系統(tǒng)(例如大腦)的藥物臨床試驗(yàn)需要對(duì)這些系統(tǒng)的功能和生物學(xué)進(jìn)行更為深入的研究。

到下世紀(jì)初生物技術(shù)藥物的種類數(shù)目尚不會(huì)超過(guò)一般藥物的總數(shù)，但生物技術(shù)制藥公司總數(shù)將超過(guò)前10年的6倍。目前主要生物技術(shù)公司多分布在美國(guó)，如Amgen,Genetics institute,Genzyme,Genentech和Chiron，還有Biogen也發(fā)展較快。1987年尚沒有一種重組DNA藥物進(jìn)入世界藥品銷售額排名前列表，但到1996年已有多種生物工程藥物榜上有名。經(jīng)上市的生物技術(shù)藥物主要含3大類，即重組治療蛋白質(zhì)、重組疫苗和診斷或治療用的單克隆抗體。

藥物的研究開發(fā)成本目前已經(jīng)高到難以為繼的程度，每種藥物投放市場(chǎng)前的平均成本大約為6億美元。這樣高的成本會(huì)迫使醫(yī)藥工業(yè)對(duì)技術(shù)的進(jìn)步進(jìn)行巨大的投資，以增強(qiáng)醫(yī)藥工業(yè)的長(zhǎng)期生存能力。綜合利用遺傳圖譜、基于表現(xiàn)型的定制藥物開發(fā)、化學(xué)模擬程序和工程程序以及藥物試驗(yàn)?zāi)M等技術(shù)已經(jīng)使藥物開發(fā)從嘗試型方法轉(zhuǎn)變?yōu)槎ㄖ菩烷_發(fā)，即根據(jù)服藥群體對(duì)藥物反應(yīng)的深入了解會(huì)設(shè)計(jì)、試驗(yàn)和使用新的藥物。這種方法還可以挽救過(guò)去在臨床試驗(yàn)中被少數(shù)患者排斥但有可能被多數(shù)患者接受的藥物。這種方法可以改善成功率、降低試驗(yàn)成本、為適用范圍較窄的藥物開辟新的市場(chǎng)、使藥物更加適合適用對(duì)癥群體的需要。如果這種技術(shù)趨于成熟，可以對(duì)制藥工業(yè)和健康保險(xiǎn)業(yè)產(chǎn)生重大影響。

值得注意的是，制藥工業(yè)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)在世界各地是不平衡的。某些地區(qū)(例如亞洲)會(huì)繼續(xù)以生產(chǎn)專利過(guò)期藥物為主，有些地區(qū)(如美國(guó)和歐洲)除了繼續(xù)生產(chǎn)低利潤(rùn)的藥物外會(huì)不斷開發(fā)新的藥物。

總之，綜合多學(xué)科的努力，通過(guò)新技術(shù)的創(chuàng)立可以大大拓寬發(fā)明新藥的空間，增加發(fā)明新藥的機(jī)遇與速度。因?yàn)檫@些手段可以尋找快速鑒定藥物作用的靶，更有效地發(fā)現(xiàn)更多新的先導(dǎo)物化學(xué)實(shí)體，從而為發(fā)明新藥提供更加廣闊的前景。

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反義核酸藥物是什么?

反義RNA是指與靶RNA(多為mRNA)具有互補(bǔ)序列的RNA分子,通過(guò)與靶RNA進(jìn)行堿基配對(duì)結(jié)合的方式.參與基因的表達(dá)調(diào)控.
詳細(xì)：反義核酸是指能與特定mRNA精確互補(bǔ)、特異阻斷其翻譯的RNA或DNA分子。利用反義核酸特異地封閉某些基因表達(dá)，使之低表達(dá)或不表達(dá)，這種技術(shù)即為反義核酸技術(shù)[1-3]。它包括反義RNA、反義DNA和核酶(ribozymes)三大技術(shù)。反義核酶作為一種基因下向調(diào)節(jié)作用因子，在抑制一些有害基因的表達(dá)和失控基因的過(guò)度表達(dá)上發(fā)揮著重要作用。隨著反義核酶技術(shù)的發(fā)展和成熟，已逐漸應(yīng)用于抗某些人體寄生蟲病的研究。

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