白血病病人有新藥

白血病病人有新藥

Gleevec是利用分子生物學(xué)研制出來(lái)的少數(shù)成功藥物之一。

一種對(duì)抗白血病的新藥物已經(jīng)面市了，白血病病人不再須要依賴化療或放射來(lái)治療癌癥。

這個(gè)由Novartis藥劑公司發(fā)明的新抗癌藥物稱為Gleevec，或STI-571，是利用分子生物學(xué)研制出來(lái)的少數(shù)成功藥物之一。

傳統(tǒng)的化療或放射癌癥治療法在去除癌細(xì)胞的同時(shí)，也會(huì)對(duì)正常細(xì)胞造成傷害，容易產(chǎn)生副作用或?qū)е虏∪说挚沽p低，易受感染。直接攻擊導(dǎo)致癌癥細(xì)胞中的異常蛋白質(zhì)的分子生物藥物就沒有這類問題。

Gleevec的主要功效在于對(duì)抗慢性粒細(xì)胞白血病(chronic myeloid leukemia)。

無(wú)法傳達(dá)訊息的癌細(xì)胞自動(dòng)死亡

慢性粒細(xì)胞白血病是因?yàn)楣撬柙煅M織產(chǎn)生過多的白血球造成的，每年有4500個(gè)美國(guó)人被診斷患有慢性粒細(xì)胞白血病。Gleevec是通過攻擊慢性粒細(xì)胞白血病的癌癥細(xì)胞中一種稱為BCR-ABL的異常蛋白質(zhì)，治療這類癌癥的。

蛋白質(zhì)扮演為細(xì)胞“傳達(dá)訊息”的角色。Gleevec原本目標(biāo)，是通過阻擋異常蛋白質(zhì)，導(dǎo)致癌癥細(xì)胞無(wú)法傳達(dá)“生長(zhǎng)癌腫瘤”的訊息。但是，在研究人員意料之外的是，由于癌細(xì)胞過度依賴這些訊息活動(dòng)，無(wú)法傳達(dá)訊息的癌細(xì)胞竟然自動(dòng)死掉。

藥物短時(shí)間內(nèi)獲準(zhǔn)審核

研究也顯示，54個(gè)接受化療無(wú)效的慢性粒細(xì)胞白血病病人當(dāng)中，有53個(gè)在服用Gleevec后，血液中白血球數(shù)量恢復(fù)正常。

顯著的療效，讓聯(lián)邦食品及藥物管理局在上個(gè)月10日破天荒地快速批準(zhǔn)這個(gè)奇跡般的藥物。一般藥物最快得六個(gè)月，才能通過審核，Gleevec則在短短兩個(gè)半月內(nèi)就被批準(zhǔn)了。

有助減輕胃腸基質(zhì)腫瘤患者病情

Gleevec獲批準(zhǔn)的幾天后，研究人員又透露這個(gè)藥物用在胃腸基質(zhì)腫瘤(Gastrointestinal Stromal Tumour)方面也有相當(dāng)顯著的效果。胃腸基質(zhì)腫瘤是一種十分嚴(yán)重的癌癥，患病者往往在一年內(nèi)病逝。每年患上胃腸基質(zhì)腫瘤的美國(guó)人約1萬(wàn)人。

83名服用Gleevec的胃腸基質(zhì)腫瘤病人當(dāng)中，有51人出現(xiàn)病情減輕的現(xiàn)象，這對(duì)于這種連化療和放射都一般上無(wú)效的癌癥來(lái)說(shuō)，是個(gè)很大的成就。

研究人員目前也在探討Gleevec是否能夠和其他藥物結(jié)合，用來(lái)治療其他癌癥。

每五個(gè)病人中一人有副作用

但是，Gleevec也有其潛在的嚴(yán)重副作用，每五個(gè)病人當(dāng)中，就有一人發(fā)生出血之類的嚴(yán)重副作用，須要改變分量或暫停服用藥物，至今仍未有人因副作用而身亡。

由于這個(gè)藥物相當(dāng)新，一些癌癥專家也對(duì)它的長(zhǎng)遠(yuǎn)功效置疑。Gleevec究竟是真的能治療癌癥，還是只不過讓病情延遲惡化罷了？Gleevec能夠控制癌癥細(xì)胞多久？為何有的病人服用后會(huì)無(wú)效？這些問題都有待研究人員一一發(fā)覺。

Gleevec價(jià)格可不便宜，每個(gè)月的分量就需要2000至2400美元。為了協(xié)助貧窮的病人，發(fā)明Gleevec的Novartis藥劑公司計(jì)劃為那些年薪低于4萬(wàn)3000元的病人提供免費(fèi)藥物，那些年薪低于20萬(wàn)元或沒有醫(yī)藥保險(xiǎn)的病人也可以獲得津貼。

雖然Gleevec對(duì)于治療多種癌癥仍未有幫助，但是這項(xiàng)發(fā)明對(duì)從事分子生物藥物研究的科研人員來(lái)說(shuō)，是一支有力的強(qiáng)心針。只要有朝一日，人類能找出各種癌癥細(xì)胞中的異常蛋白質(zhì)，和對(duì)抗這些蛋白質(zhì)的藥物，所有癌癥都變得能夠治療了。

臨床上為什么用天冬酰胺酶治療白血??？

對(duì)急性淋巴細(xì)胞白血病的療效最好，緩解率在50%以上，緩解期為1～9月。對(duì)急性粒細(xì)胞白血病和急性單核細(xì)胞白血病也有一定療效。對(duì)惡性淋巴瘤也有較好的療效。其缺點(diǎn)是單獨(dú)應(yīng)用不但緩解期短，而且很易產(chǎn)生耐受性，故目前大多數(shù)與其他藥物合并應(yīng)用。

擴(kuò)展資料

由于白血病分型和預(yù)后分層復(fù)雜，因此沒有千篇一律的治療方法，需要結(jié)合細(xì)致的分型和預(yù)后分層制定治療方案。

目前主要有下列幾類治療方法：化學(xué)治療﹑放射治療﹑靶向治療、免疫治療、干細(xì)胞移植等。通過合理的綜合性治療，白血病預(yù)后得到極大的改善，相當(dāng)多的患者可以獲得治愈或者長(zhǎng)期穩(wěn)定，白血病是“不治之癥”的時(shí)代過去了。

1、AML治療（非M3）

通常需要首先進(jìn)行聯(lián)合化療，即所謂“誘導(dǎo)化療”，常用DA（3+7）方案。誘導(dǎo)治療后，如果獲得緩解，進(jìn)一步可以根據(jù)預(yù)后分層安排繼續(xù)強(qiáng)化鞏固化療或者進(jìn)入干細(xì)胞移植程序。鞏固治療后，目前通常不進(jìn)行維持治療，可以停藥觀察，定期隨診。

2、M3治療

由于靶向治療和誘導(dǎo)凋亡治療的成功，PML-RARα陽(yáng)性急性早幼粒細(xì)胞白血?。∕3）成為整個(gè)AML中預(yù)后最好的類型。越來(lái)越多的研究顯示，全反式維甲酸聯(lián)合砷劑治療可以治愈絕大多數(shù)M3患者。治療需要嚴(yán)格按照療程進(jìn)行，后期維持治療的長(zhǎng)短則主要依據(jù)融合基因殘留情況決定。

3、ALL治療

通常先進(jìn)行誘導(dǎo)化療，成人與兒童常用方案有差異，但是近年來(lái)研究認(rèn)為，采用兒童方案治療成人患者結(jié)果可能優(yōu)于傳統(tǒng)成人方案。緩解后需要堅(jiān)持鞏固和維持治療。高?；颊哂袟l件可以做干細(xì)胞移植。合并Ph1染色體陽(yáng)性的患者推薦聯(lián)合酪氨酸激酶抑制劑進(jìn)行治療。

4、慢性粒細(xì)胞白血病治療

慢性期首選酪氨酸激酶抑制劑（如伊馬替尼）治療，建議盡早且足量治療，延遲使用和使用不規(guī)范容易導(dǎo)致耐藥。因此，如果決定使用伊馬替尼，首先不要拖延，其次一定要堅(jiān)持長(zhǎng)期服用（接近終生），而且服用期間千萬(wàn)不要擅自減量或者停服，否則容易導(dǎo)致耐藥。

加速期、急變期通常需要先進(jìn)行靶向治療（伊馬替尼加量或者使用二代藥物），然后選擇機(jī)會(huì)盡早安排異體移植。

5、慢性淋巴細(xì)胞治療

早期無(wú)癥狀患者通常無(wú)需治療，晚期則可選用多種化療方案，例如留可然單藥治療，氟達(dá)拉濱、環(huán)磷酰胺聯(lián)合美羅華等化療。新藥苯達(dá)莫司汀、抗CD52單抗等也有效。近年來(lái)發(fā)現(xiàn)BCR通路抑制劑的靶向治療可能有顯著效果。有條件的難治患者可以考慮異體移植治療。

6、中樞神經(jīng)系統(tǒng)白血病的治療

雖然ALL、AML中的M4、M5等類型常見合并CNSL，但是其他急性白血病也都可以出現(xiàn)。由于常用藥物難以透過血腦屏障，因此這些患者通常需要做腰穿鞘注預(yù)防和治療CNSL。部分難治性患者可能需要進(jìn)行全顱腦脊髓放療。

7、干細(xì)胞移植

除了少數(shù)特殊患者可能會(huì)從自體移植中受益，絕大多數(shù)白血病患者應(yīng)該做異體移植。隨著移植技術(shù)的進(jìn)步，供者選擇、移植風(fēng)險(xiǎn)及遠(yuǎn)期預(yù)后等方面都已經(jīng)有顯著進(jìn)步，因此，異體移植目前是各種中高危白血病重要的根治性手段。

8、新的治療方法展望

雖然移植可以獲得較好的生存效果，但是移植物抗宿主病等并發(fā)癥可能嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。因此，選擇性免疫治療和各種分子靶向治療是將來(lái)治愈白血病的希望，例如腫瘤疫苗、細(xì)胞治療、細(xì)胞信號(hào)通路調(diào)節(jié)劑等。

-白血病

-天冬酰胺酶

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