世界罕見(jiàn)病日｜這些童話般的疾病，卻是2000萬(wàn)中國(guó)家庭的無(wú)助

關(guān)注#2022年罕見(jiàn)病日#

每年2月的最后一天，是“世界罕見(jiàn)病日”。

事實(shí)上，罕見(jiàn)病并不罕見(jiàn)，雖說(shuō)每一種罕見(jiàn)病的患病人群并不算多，但這些罕見(jiàn)病總數(shù)加在一起，還是一個(gè)比較龐大的群體。

據(jù)世界衛(wèi)生組織估計(jì)，目前全球已知罕見(jiàn)病大約有7000多種，患者已超過(guò)4億，其中有8成的都是因基因缺陷而導(dǎo)致。

而我國(guó)罕見(jiàn)病患者數(shù)量也不少，當(dāng)前數(shù)量已經(jīng)達(dá)到2000多萬(wàn)人。

罕見(jiàn)病，到底是什么？

我們?cè)谌粘Ｉ钪?，總是?tīng)到一些極具童話色彩的疾病名稱，比如漸凍人癥、瓷娃娃癥、睡美人綜合征、愛(ài)麗絲夢(mèng)游仙境癥、早衰癥、狼人癥等。

而事實(shí)上，這些美麗名字的背后，都意味著患者一來(lái)到這個(gè)世上注定“與眾不同”，病無(wú)所依、醫(yī)無(wú)所藥、藥無(wú)所保等處境，都讓他們不得不面對(duì)。

為何會(huì)出現(xiàn)這樣的處境呢？

由于罕見(jiàn)病進(jìn)展迅速，死亡率較高，只有不到10％的疾病能夠得到有效治療改善。截至目前為止，幾乎沒(méi)有任何一種罕見(jiàn)病能夠得到治愈。

而由于罕見(jiàn)病患者較少，其治療藥物價(jià)格也普遍較高，就比如戈謝?。ㄒ环N罕見(jiàn)的常染色體隱形遺傳?。?，患者每月需要注射2-3次藥物，而每支藥物價(jià)格達(dá)到23000元，且隨著體重搞得增加，劑量也有所增加，需終身服藥。

因此，這樣的疾病，對(duì)于一個(gè)普通家庭而言，是無(wú)法承受的重?fù)?dān)。

這些罕見(jiàn)病，到底是什么樣？

我們節(jié)選了一些具有一定代表性的疾病，通過(guò)這些內(nèi)容，能夠讓我們能夠得到罕見(jiàn)病的科學(xué)認(rèn)知：

讓更多的“孤兒藥”，能夠進(jìn)入醫(yī)保

據(jù)《2019年中國(guó)罕見(jiàn)病患者綜合社會(huì)調(diào)查報(bào)告》數(shù)據(jù)顯示：

大約有7成以上的醫(yī)生不了解罕見(jiàn)病的基礎(chǔ)治療，導(dǎo)致42％的罕見(jiàn)病患者被誤診、40％的罕見(jiàn)病患者確診時(shí)間長(zhǎng)達(dá)1年以上。

最關(guān)鍵是，目前我國(guó)罕見(jiàn)病治療藥物大部分都依賴于進(jìn)口，不僅價(jià)格無(wú)法承受之外，是否能買到也是一件問(wèn)題。

不過(guò)好在，隨著衛(wèi)健委以及全社會(huì)的關(guān)注，越來(lái)越多“孤兒藥”也進(jìn)入到國(guó)家醫(yī)保，一定程度上減少部分罕見(jiàn)家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

截至目前，已有60多種罕見(jiàn)病用藥已獲批上市、40多種罕見(jiàn)病藥物被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄........

新納入醫(yī)保的罕見(jiàn)病用藥中，有2個(gè)原是高值用藥，即所謂的“天價(jià)藥”。

相信隨著國(guó)家的努力，社會(huì)的支持，罕見(jiàn)病患兒家庭也不再是孤單作戰(zhàn)。

但我們也呼吁全社會(huì)關(guān)注罕見(jiàn)病，呼吁更多專業(yè)人士投身到相關(guān)研究以及藥物開(kāi)發(fā)、醫(yī)療與社會(huì)保障事業(yè)之中，讓“罕見(jiàn)”能夠被更多人“看見(jiàn)”！

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