重磅！FDA一次性批準諾華抗炎藥Ilaris,3個新的適應癥

2016年09月30日訊 瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）免疫管線近日在美國監(jiān)管方面迎來重大喜訊。美國食品和藥物管理局（FDA）已同時批準單抗藥物Ilaris（canakimumab）3個新的適應癥，用于治療3種罕見和獨特類型的周期性發(fā)熱綜合征：腫瘤壞死因子受體相關的周期性綜合征（TRAPS）、高免疫球蛋白D綜合征（HIDS）/甲羥戊酸激酶缺乏癥（MKD）、家族性地中海熱（FMF）。所有這3種疾病均屬于名為周期性發(fā)熱綜合征（也被稱為遺傳性周期性發(fā)熱[HPF]）的一組罕見自身炎癥性疾病。其中，最常見的是FMF，主要影響地中海血統(tǒng)的人。該病在這些人群中的發(fā)病率約為1/250-1/1000，其中許多為兒童。

此次批準，使Ilaris成為首個也是唯一一個獲批治療這3種疾病的藥物。Ilaris的獲批，是基于關鍵性III期研究CLUSTER的數(shù)據(jù)。該研究顯示，與安慰劑相比，Ilaris在TRAPS、HIDS/MKD、FMF患者中表現(xiàn)出快速（從第15天開始）和持續(xù)的疾病控制（至16周）。之前，F(xiàn)DA基于該研究的優(yōu)越數(shù)據(jù)，已授予Ilaris治療這3種周期性發(fā)熱綜合征的突破性藥物資格和優(yōu)先審查資格。

Ilaris是一種選擇性、高親和性、全人源化單克隆抗體，靶向抑制白細胞介素-1β（IL-1β），這是人體免疫系統(tǒng)防御的一個重要組成部分。IL-1β的過度產(chǎn)生在某些炎癥性疾病中發(fā)揮著關鍵作用。Ilaris通過阻斷IL-1β的作用并持續(xù)一段時間，從而抑制因過量產(chǎn)生造成的炎癥。

目前，Ilaris已獲美國和歐盟批準用于SJIA，在歐洲，Ilaris也已獲批用于AOSD和難治性急性痛風性關節(jié)炎的對癥治療。此外，Ilaris也已獲全球70多個國家批準治療周期性發(fā)熱綜合征CAPS。在美國，Ilaris已獲批2種亞型的CAPS：大威爾斯綜合征（MWS）和家族性寒冷性自身炎癥性綜合征（FCA）。

周期性發(fā)熱綜合征（PFS）是一組疾病，通過免疫系統(tǒng)的非感染性激活導致嚴重反復性發(fā)熱和致病性炎癥，往往導致殘疾并可能伴有關節(jié)疼痛、腫脹、肌肉疼痛和皮疹等。大多數(shù)患者在嬰兒期或兒童期呈現(xiàn)癥狀，但也有一些患者在成年后癥狀才變得明顯或可確診。

之前，這類疾病的治療方案包括口服消炎藥，如糖皮質激素，用于管理疾病癥狀。而其他藥物，如非甾體類抗炎藥，也被用于減少癥狀，但這些藥物并不能阻止或改變疾病的整個進程。

周期性發(fā)熱綜合征是一組罕見的自身免疫性疾病，導致殘疾和持續(xù)性發(fā)熱，可伴有關鍵疼痛、腫脹、肌肉疼痛、皮疹及可致命的并發(fā)癥。

目前，Ilaris已獲批治療另一種周期性發(fā)熱綜合征[冷吡啉相關周期性綜合征（CAPS）]和另一種自身炎癥性疾病[全身性幼年特發(fā)性關節(jié)炎（sJIA）]。此外，Ilaris也已獲批治療難治性急性痛風性關節(jié)炎、成人斯蒂爾?。ˋOSD）。

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