美國生物技術(shù)公司arrowhead(箭頭)乙肝rnai藥物arc-520近日傳來好消息,美國fda已批準(zhǔn)繼續(xù)推進arc-520的一項多劑量iib期臨床研究heparc-2004。目前,arc-520正處于ii期臨床開發(fā),該藥每月注射一次,具有功能性治愈乙肝的潛力。
arrowhead計劃在一個月內(nèi)啟動患者招募工作并啟動該項多劑量iib期研究。此外,該公司也正在與美國以外的多家監(jiān)管機構(gòu)合作,啟動額外的iib期研究。消息發(fā)布后,該公司股價應(yīng)聲飆升16%。
heparc-2004是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、多劑量iib期研究,計劃招募12例正接受恩替卡韋(entecavir)或替諾福韋(tenofovir)維持治療的慢性免疫活動期hbv感染者。研究中,患者將以2:1的比例隨機分配,其中8例患者接受靜脈注射arc-520(劑量:1mg/kg體重,每月注射一次,共注射3次),4例患者靜脈注射安慰劑,隨后對患者隨訪至少147天。該研究的主要目標(biāo)是評估患者經(jīng)3劑arc-520治療后,乙肝病毒(hbv)水平的下降幅度。次要目標(biāo)是評估arc-520的安全性、耐受性和藥代動力學(xué),并調(diào)查arc-520對恩替卡韋和替諾福韋的潛在作用,以及其他探索性安全性和藥效學(xué)目標(biāo)。
需要指出的是,arc-520的臨床推進在今年初遭受了一些挫折。2014年12月,arrowhead公司向fda提交乙肝rnai藥物arc-520的實驗性新藥申請(ind),提出了一種平行設(shè)計的多劑量iib期研究,計劃同時調(diào)查2mg/kg和4mg/kg劑量的療效和安全性。然而,dfa在2015年1月通知arrowhead公司暫停該藥的部分臨床項目,要求將arc-520的劑量由原計劃的2mg/kg和4mg/kg降低至1mg/kg。此外,fda還要求提供更多的關(guān)于arc-520單劑量治療的數(shù)據(jù),包括來自單劑量iia期研究(1-4mg/kg)、正在開展的多劑量非臨床研究以及heparc2004研究的數(shù)據(jù),以便更全面的了解arc-520的潛在副作用。
目前,arrowhead公司有3種rnai藥物處于臨床開發(fā)階段,乙肝藥物arc-520是走的最遠的一個項目。此外,該公司rnai管線資產(chǎn)還包括一種罕見病藥物arc-aat以及治療肝臟疾病的一系列臨床前資產(chǎn)。上個月,arrowhead耗資3500萬買進了諾華拋棄的rnai項目。而在2011年,arrowhead以同樣的方式買進了被羅氏放棄的rnai項目。關(guān)于arc-520:
arc-520是一種基于rna干擾(rnai)的藥物,開發(fā)用于治療慢性b型肝炎(乙肝),具有功能性治愈乙肝的潛力。arc-520介入信使核糖核酸(mrna)水平,這是乙肝病毒逆轉(zhuǎn)錄過程的上游,是當(dāng)前臨床最常使用的核苷和核苷類似物標(biāo)準(zhǔn)治療藥物的作用靶標(biāo)。
acr-520采用了arrowhead公司獨有的dynamic polyconjugates輸送系統(tǒng),其原理是通過rna干擾作用來封閉乙肝病毒某些蛋白的表達,導(dǎo)致病毒無法增殖,然后再利用人體免疫系統(tǒng)對剩余病毒進行清除,實現(xiàn)免疫清潔狀態(tài)(immune clearant state),特征為乙肝表面抗原(hbsag)血清學(xué)轉(zhuǎn)陰以及有或無血清學(xué)轉(zhuǎn)換。
目前,arrowhead公司已完成了了i期單劑量遞增研究,正在開展單劑量iia研究和多劑量iib期研究。
乙肝現(xiàn)狀:
據(jù)估計,在全球范圍內(nèi),有多達3.5-4億乙肝患者,該病可導(dǎo)致肝硬化,是全球80%原發(fā)性肝癌的直接病因。中國是乙肝大國,據(jù)保守估計,全國13億人口中有1億慢性乙型肝炎病毒(hbv)感染者,約占全球乙肝攜帶者的1/3,而且我國乙肝發(fā)病率還在持續(xù)上升。
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