喜訊！fda準(zhǔn)許推進乙肝rnai藥物arc

美國生物技術(shù)公司arrowhead（箭頭）乙肝rnai藥物arc-520近日傳來好消息，美國fda已批準(zhǔn)繼續(xù)推進arc-520的一項多劑量iib期臨床研究heparc-2004。目前，arc-520正處于ii期臨床開發(fā)，該藥每月注射一次，具有功能性治愈乙肝的潛力。

arrowhead計劃在一個月內(nèi)啟動患者招募工作并啟動該項多劑量iib期研究。此外，該公司也正在與美國以外的多家監(jiān)管機構(gòu)合作，啟動額外的iib期研究。消息發(fā)布后，該公司股價應(yīng)聲飆升16%。

heparc-2004是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、多劑量iib期研究，計劃招募12例正接受恩替卡韋（entecavir）或替諾福韋（tenofovir）維持治療的慢性免疫活動期hbv感染者。研究中，患者將以2:1的比例隨機分配，其中8例患者接受靜脈注射arc-520（劑量：1mg/kg體重，每月注射一次，共注射3次），4例患者靜脈注射安慰劑，隨后對患者隨訪至少147天。該研究的主要目標(biāo)是評估患者經(jīng)3劑arc-520治療后，乙肝病毒（hbv）水平的下降幅度。次要目標(biāo)是評估arc-520的安全性、耐受性和藥代動力學(xué)，并調(diào)查arc-520對恩替卡韋和替諾福韋的潛在作用，以及其他探索性安全性和藥效學(xué)目標(biāo)。

需要指出的是，arc-520的臨床推進在今年初遭受了一些挫折。2014年12月，arrowhead公司向fda提交乙肝rnai藥物arc-520的實驗性新藥申請（ind），提出了一種平行設(shè)計的多劑量iib期研究，計劃同時調(diào)查2mg/kg和4mg/kg劑量的療效和安全性。然而，dfa在2015年1月通知arrowhead公司暫停該藥的部分臨床項目，要求將arc-520的劑量由原計劃的2mg/kg和4mg/kg降低至1mg/kg。此外，fda還要求提供更多的關(guān)于arc-520單劑量治療的數(shù)據(jù)，包括來自單劑量iia期研究（1-4mg/kg）、正在開展的多劑量非臨床研究以及heparc2004研究的數(shù)據(jù)，以便更全面的了解arc-520的潛在副作用。

目前，arrowhead公司有3種rnai藥物處于臨床開發(fā)階段，乙肝藥物arc-520是走的最遠的一個項目。此外，該公司rnai管線資產(chǎn)還包括一種罕見病藥物arc-aat以及治療肝臟疾病的一系列臨床前資產(chǎn)。上個月，arrowhead耗資3500萬買進了諾華拋棄的rnai項目。而在2011年，arrowhead以同樣的方式買進了被羅氏放棄的rnai項目。關(guān)于arc-520：

arc-520是一種基于rna干擾（rnai）的藥物，開發(fā)用于治療慢性b型肝炎（乙肝），具有功能性治愈乙肝的潛力。arc-520介入信使核糖核酸（mrna）水平，這是乙肝病毒逆轉(zhuǎn)錄過程的上游，是當(dāng)前臨床最常使用的核苷和核苷類似物標(biāo)準(zhǔn)治療藥物的作用靶標(biāo)。

acr-520采用了arrowhead公司獨有的dynamic polyconjugates輸送系統(tǒng)，其原理是通過rna干擾作用來封閉乙肝病毒某些蛋白的表達，導(dǎo)致病毒無法增殖，然后再利用人體免疫系統(tǒng)對剩余病毒進行清除，實現(xiàn)免疫清潔狀態(tài)（immune clearant state），特征為乙肝表面抗原（hbsag）血清學(xué)轉(zhuǎn)陰以及有或無血清學(xué)轉(zhuǎn)換。

目前，arrowhead公司已完成了了i期單劑量遞增研究，正在開展單劑量iia研究和多劑量iib期研究。

乙肝現(xiàn)狀：

據(jù)估計，在全球范圍內(nèi)，有多達3.5-4億乙肝患者，該病可導(dǎo)致肝硬化，是全球80%原發(fā)性肝癌的直接病因。中國是乙肝大國，據(jù)保守估計，全國13億人口中有1億慢性乙型肝炎病毒（hbv）感染者，約占全球乙肝攜帶者的1/3，而且我國乙肝發(fā)病率還在持續(xù)上升。

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