基因治療就是利用基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將外源基因插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中,從而利用外源基因制造的產(chǎn)物治療某種疾病?;蛑委熍c以前的常規(guī)治療方法大為不同,傳統(tǒng)的疾病的治療針對(duì)的是因基因異常而導(dǎo)致的各種癥狀,但是基因治療時(shí)通過改變變異基因而達(dá)到根治疾病的效果?;蛑委煼譃槎N形式,體細(xì)胞基因治療和生殖細(xì)胞基因治療,生殖細(xì)胞治療因會(huì)引起遺傳改變而受到限制,因此如今開展的基因治療只限于體細(xì)胞。
目前,基因治療的策略常有7種:基因矯正、基因置換、基因增補(bǔ)、基因失活、自殺基因、免疫治療、耐藥治療。細(xì)胞基因治療采用將基因轉(zhuǎn)移到基因組上非特定座位,即隨機(jī)整合。只要該基因能有效地表達(dá)出其產(chǎn)物,便可達(dá)到治療的目的。這不是修復(fù)基因結(jié)構(gòu)異常而是補(bǔ)償異?;虻墓δ苋毕?,這種策略易于獲得成功。體細(xì)胞基因治療不必矯正所有的體細(xì)胞,因?yàn)槊總€(gè)體細(xì)胞都具有相同的染色體。有些基因只在一種類型的體細(xì)胞中表達(dá),因此,治療只需集中到這類細(xì)胞上。其次,某些疾病,只需少量基因產(chǎn)物即可改善癥狀,不需全部有關(guān)體細(xì)胞都充分表達(dá)。
基因治療在1990年第一次進(jìn)行了人體試驗(yàn),截至2004年6月底,全世界范圍內(nèi)基因治療的臨床試驗(yàn)方案已有987個(gè)?;蛑委熞欢仍跉W美掀起了一股研究熱潮。中科院北京基因組研究所副研究員聶凌虎說。自2000年以來,法國(guó)巴黎內(nèi)克爾醫(yī)院Fischer教授對(duì)17名患有嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病的兒童實(shí)施基因療法,正常的基因植入到患兒體內(nèi),修復(fù)有缺陷的免疫系統(tǒng),當(dāng)時(shí)療效很顯著,但是從2003年開始,其中5名患者出現(xiàn)了類似白血病癥狀,后有一名患病兒童死亡。這個(gè)事件的發(fā)生讓人們和科學(xué)家們都開始質(zhì)疑基因治療的真實(shí)效果,并開始意識(shí)到基因治療可能具有潛在的、長(zhǎng)期的副作用。大量基因治療臨床試驗(yàn)被擱淺,人們對(duì)于基因治療的期望也一度跌入谷底。
據(jù)后面一系列的研究表明,基因治療產(chǎn)生副作用的罪魁禍?zhǔn)拙褪禽斔椭委熁虻竭_(dá)靶點(diǎn)的載體。目前,在基因治療領(lǐng)域主要攻克的對(duì)象就是載體,通過改造使其提高安全性和效率。,而非病毒載體就是一種新的研究方向。至今我國(guó)已有6個(gè)基因治療方案進(jìn)入或即將進(jìn)入臨床試驗(yàn)。總的來看,我國(guó)基因治療產(chǎn)業(yè)比美國(guó)落后了約4年,正處于成長(zhǎng)階段,絕大部分還處于實(shí)驗(yàn)室研究階段,僅有大約5個(gè)項(xiàng)目通過審批進(jìn)入特批臨床試驗(yàn)或I、Ⅱ期臨床試驗(yàn)。
經(jīng)過十多年的發(fā)展,基因治療的研究已經(jīng)取得了不少進(jìn)展,有望在腫瘤、艾滋病、遺傳病等領(lǐng)域開展更深層的基因治療。但是,如今都還處于初期臨床試驗(yàn)階段,還不能保證穩(wěn)定的療效和安全性。盡管基因治療的前途迷茫,但基因治療的發(fā)展趨勢(shì)仍是令人鼓舞和向往的?;蛟S基因治療這一新技術(shù)將會(huì)推動(dòng)21世紀(jì)的醫(yī)學(xué)革命,成為重大疾病根治的福音。
單基因病一定會(huì)被治愈。佳學(xué)基因列出了這種病的治療的路線圖:首先是通過基因解碼找到發(fā)病原因。這相要求比較高。它需要確定所找出的基因序列必然會(huì)引起這一疾病。而且在這個(gè)患者身上,這一致病基因位點(diǎn)是這一病人患病的充分必要條件。在找出病因后,再通過基因矯正技術(shù)修復(fù)基因。目前這一技術(shù)已經(jīng)在佳學(xué)基因等研究機(jī)構(gòu)進(jìn)行高強(qiáng)度研究,預(yù)計(jì)5-10年內(nèi)就會(huì)用來改善人類的生活質(zhì)量。
生物技術(shù)是指人們以現(xiàn)代生命科學(xué)為基礎(chǔ),結(jié)合其他基礎(chǔ)科學(xué)的科學(xué)原理,采用先進(jìn)的科學(xué)技術(shù)手段,按照預(yù)先的設(shè)計(jì)改造生物體或加工生物原料,為人類生產(chǎn)出所需產(chǎn)品或達(dá)到某種目的。
生物技術(shù)是人們利用微生物、動(dòng)植物體對(duì)物質(zhì)原料進(jìn)行加工,以提供產(chǎn)品來為社會(huì)服務(wù)的技術(shù)。它主要包括發(fā)酵技術(shù)和現(xiàn)代生物技術(shù)。因此,生物技術(shù)是一門新興的,綜合性的學(xué)科。
現(xiàn)代生物技術(shù)綜合基因工程、分子生物學(xué)、生物化學(xué)、遺傳學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)、胚胎學(xué)、免疫學(xué)、有機(jī)化學(xué)、無機(jī)化學(xué)、物理化學(xué)、物理學(xué)、信息學(xué)及計(jì)算機(jī)科學(xué)等多學(xué)科技術(shù),可用于研究生命活動(dòng)的規(guī)律和提供產(chǎn)品為社會(huì)服務(wù)等。
近些年來,以基因工程、細(xì)胞工程、酶工程、發(fā)酵工程為代表的現(xiàn)代生物技術(shù)發(fā)展迅猛,并日益影響和改變著人們的生產(chǎn)和生活方式。所謂生物技術(shù)(Biotechnology)是指“用活的生物體(或生物體的物質(zhì))來改進(jìn)產(chǎn)品、改良植物和動(dòng)物,或?yàn)樘厥庥猛径囵B(yǎng)微生物的技術(shù)”。
生物技術(shù)醫(yī)療領(lǐng)域:
在目前這方面的研究受到極大的注目。像是干細(xì)胞應(yīng)用于再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域,如人工臟器、神經(jīng)修復(fù)等?;蚴且缘鞍踪|(zhì)結(jié)構(gòu)解析數(shù)據(jù),對(duì)于功能性區(qū)域(domain)來開發(fā)相對(duì)應(yīng)的抑制劑(如:酵素抑制劑)。
利用微陣列核酸芯片,或是蛋白質(zhì)芯片,尋找致病基因?;蚴抢每贵w技術(shù),將毒素送入具有特殊標(biāo)記的癌細(xì)胞?;蚶没蚩寺〖夹g(shù),進(jìn)行基因治療等?;蛑委煟╣ene therapy)利用分子生物學(xué)方法將目的基因?qū)牖颊唧w內(nèi)。
使之表達(dá)目的基因產(chǎn)物,從而使疾病得到治療,為現(xiàn)代醫(yī)學(xué)和分子生物學(xué)相結(jié)合而誕生的新技術(shù)。基因治療作為新疾病治療的新手段,給一些難治疾病的根治帶來了光明。
生物技術(shù)是利用(生物體、生物活動(dòng)過程)來獲得產(chǎn)品,并為人類服務(wù)的技術(shù)。
生物科學(xué)技術(shù)簡(jiǎn)稱“生物科技”,生物科技指的是利用“生物體(含動(dòng)物,植物及微生物)”來生產(chǎn)有用的物質(zhì)或改進(jìn)制成,改良生物的特性,以降低成本及創(chuàng)新物種的科學(xué)技術(shù)。進(jìn)行對(duì)人類醫(yī)學(xué)、環(huán)境、農(nóng)業(yè)食糧等不同范疇之一項(xiàng)技術(shù)。
人口快速膨脹,食糧問題正是生物技術(shù)應(yīng)用的切入點(diǎn)。在基因克隆農(nóng)作物的開發(fā)下,除了克隆進(jìn)入抗蟲害基因、抗凍基因外,例如含有維生素A的稻米也問世。
在有限耕地下,克隆農(nóng)作物解決了品質(zhì)上的問題。除此之外,觀賞用的花卉等,也靠著組織培養(yǎng)的技術(shù),將高品質(zhì)的花卉復(fù)制生產(chǎn),提高花卉價(jià)值。
著名的像是臺(tái)灣的蝴蝶蘭。另外,經(jīng)過遺傳工程技術(shù),能產(chǎn)生凝血因子的乳牛也提供醫(yī)療用途。生物肥料
主要利用微生物技術(shù)制作的肥料種類。生物肥料不僅給作物提供養(yǎng)料、改善品質(zhì)、增強(qiáng)抗寒抗蟲害能力、還改善土壤通透性、保水性、酸堿度等理性化特性,可為作物根系創(chuàng)造良好生長(zhǎng)環(huán)境,從而保證作物的增產(chǎn)。
生物農(nóng)藥(biopesticide)利用微生物、抗生素和基因工程等產(chǎn)生有殺滅蟲病效果的毒素物質(zhì),生產(chǎn)出廣譜毒力強(qiáng)的微生物菌株制作而成的農(nóng)藥。
在這方面的研究受到極大的注目。像是干細(xì)胞應(yīng)用于再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域,如人工臟器、神經(jīng)修復(fù)等?;蚴且缘鞍踪|(zhì)結(jié)構(gòu)解析數(shù)據(jù),對(duì)于功能性區(qū)域(domain)來開發(fā)相對(duì)應(yīng)的抑制劑(如:酵素抑制劑)。利用微陣列核酸芯片,或是蛋白質(zhì)芯片,尋找致病基因。
或是利用抗體技術(shù),將毒素送入具有特殊標(biāo)記的癌細(xì)胞?;蚶没蚩寺〖夹g(shù),進(jìn)行基因治療等。
基因治療(genetherapy)利用分子生物學(xué)方法將目的基因?qū)牖颊唧w內(nèi),使之表達(dá)目的基因產(chǎn)物,從而使疾病得到治療,為現(xiàn)代醫(yī)學(xué)和分子生物學(xué)相結(jié)合而誕生的新技術(shù)?;蛑委熥鳛樾录膊≈委煹男率侄?,給一些難治疾病的根治帶來了光明。
本文地址:http://www.soujuw.cn/jiankang/134246.html.
聲明: 我們致力于保護(hù)作者版權(quán),注重分享,被刊用文章因無法核實(shí)真實(shí)出處,未能及時(shí)與作者取得聯(lián)系,或有版權(quán)異議的,請(qǐng)聯(lián)系管理員,我們會(huì)立即處理,本站部分文字與圖片資源來自于網(wǎng)絡(luò),轉(zhuǎn)載是出于傳遞更多信息之目的,若有來源標(biāo)注錯(cuò)誤或侵犯了您的合法權(quán)益,請(qǐng)立即通知我們(管理員郵箱:602607956@qq.com),情況屬實(shí),我們會(huì)第一時(shí)間予以刪除,并同時(shí)向您表示歉意,謝謝!