基因治療興起，疾病治療新希望(單基因遺傳病基因治療有希望嗎)

基因治療就是利用基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將外源基因插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，從而利用外源基因制造的產(chǎn)物治療某種疾病?；蛑委熍c以前的常規(guī)治療方法大為不同，傳統(tǒng)的疾病的治療針對(duì)的是因基因異常而導(dǎo)致的各種癥狀，但是基因治療時(shí)通過改變變異基因而達(dá)到根治疾病的效果?；蛑委煼譃槎N形式，體細(xì)胞基因治療和生殖細(xì)胞基因治療，生殖細(xì)胞治療因會(huì)引起遺傳改變而受到限制，因此如今開展的基因治療只限于體細(xì)胞。

目前，基因治療的策略常有7種：基因矯正、基因置換、基因增補(bǔ)、基因失活、自殺基因、免疫治療、耐藥治療。細(xì)胞基因治療采用將基因轉(zhuǎn)移到基因組上非特定座位，即隨機(jī)整合。只要該基因能有效地表達(dá)出其產(chǎn)物，便可達(dá)到治療的目的。這不是修復(fù)基因結(jié)構(gòu)異常而是補(bǔ)償異?；虻墓δ苋毕?，這種策略易于獲得成功。體細(xì)胞基因治療不必矯正所有的體細(xì)胞，因?yàn)槊總€(gè)體細(xì)胞都具有相同的染色體。有些基因只在一種類型的體細(xì)胞中表達(dá)，因此，治療只需集中到這類細(xì)胞上。其次，某些疾病，只需少量基因產(chǎn)物即可改善癥狀，不需全部有關(guān)體細(xì)胞都充分表達(dá)。

基因治療在1990年第一次進(jìn)行了人體試驗(yàn)，截至2004年6月底，全世界范圍內(nèi)基因治療的臨床試驗(yàn)方案已有987個(gè)?；蛑委熞欢仍跉W美掀起了一股研究熱潮。中科院北京基因組研究所副研究員聶凌虎說。自2000年以來，法國(guó)巴黎內(nèi)克爾醫(yī)院Fischer教授對(duì)17名患有嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病的兒童實(shí)施基因療法，正常的基因植入到患兒體內(nèi)，修復(fù)有缺陷的免疫系統(tǒng)，當(dāng)時(shí)療效很顯著，但是從2003年開始，其中5名患者出現(xiàn)了類似白血病癥狀，后有一名患病兒童死亡。這個(gè)事件的發(fā)生讓人們和科學(xué)家們都開始質(zhì)疑基因治療的真實(shí)效果，并開始意識(shí)到基因治療可能具有潛在的、長(zhǎng)期的副作用。大量基因治療臨床試驗(yàn)被擱淺，人們對(duì)于基因治療的期望也一度跌入谷底。

據(jù)后面一系列的研究表明，基因治療產(chǎn)生副作用的罪魁禍?zhǔn)拙褪禽斔椭委熁虻竭_(dá)靶點(diǎn)的載體。目前，在基因治療領(lǐng)域主要攻克的對(duì)象就是載體，通過改造使其提高安全性和效率。，而非病毒載體就是一種新的研究方向。至今我國(guó)已有6個(gè)基因治療方案進(jìn)入或即將進(jìn)入臨床試驗(yàn)。總的來看,我國(guó)基因治療產(chǎn)業(yè)比美國(guó)落后了約4年,正處于成長(zhǎng)階段,絕大部分還處于實(shí)驗(yàn)室研究階段,僅有大約5個(gè)項(xiàng)目通過審批進(jìn)入特批臨床試驗(yàn)或I、Ⅱ期臨床試驗(yàn)。

經(jīng)過十多年的發(fā)展，基因治療的研究已經(jīng)取得了不少進(jìn)展，有望在腫瘤、艾滋病、遺傳病等領(lǐng)域開展更深層的基因治療。但是，如今都還處于初期臨床試驗(yàn)階段，還不能保證穩(wěn)定的療效和安全性。盡管基因治療的前途迷茫，但基因治療的發(fā)展趨勢(shì)仍是令人鼓舞和向往的?；蛟S基因治療這一新技術(shù)將會(huì)推動(dòng)21世紀(jì)的醫(yī)學(xué)革命，成為重大疾病根治的福音。

單基因遺傳病基因治療有希望嗎

單基因病一定會(huì)被治愈。佳學(xué)基因列出了這種病的治療的路線圖：首先是通過基因解碼找到發(fā)病原因。這相要求比較高。它需要確定所找出的基因序列必然會(huì)引起這一疾病。而且在這個(gè)患者身上，這一致病基因位點(diǎn)是這一病人患病的充分必要條件。在找出病因后，再通過基因矯正技術(shù)修復(fù)基因。目前這一技術(shù)已經(jīng)在佳學(xué)基因等研究機(jī)構(gòu)進(jìn)行高強(qiáng)度研究，預(yù)計(jì)5-10年內(nèi)就會(huì)用來改善人類的生活質(zhì)量。

生物技術(shù)是什么

生物技術(shù)是指人們以現(xiàn)代生命科學(xué)為基礎(chǔ)，結(jié)合其他基礎(chǔ)科學(xué)的科學(xué)原理，采用先進(jìn)的科學(xué)技術(shù)手段，按照預(yù)先的設(shè)計(jì)改造生物體或加工生物原料，為人類生產(chǎn)出所需產(chǎn)品或達(dá)到某種目的。

生物技術(shù)是人們利用微生物、動(dòng)植物體對(duì)物質(zhì)原料進(jìn)行加工，以提供產(chǎn)品來為社會(huì)服務(wù)的技術(shù)。它主要包括發(fā)酵技術(shù)和現(xiàn)代生物技術(shù)。因此，生物技術(shù)是一門新興的，綜合性的學(xué)科。

現(xiàn)代生物技術(shù)綜合基因工程、分子生物學(xué)、生物化學(xué)、遺傳學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)、胚胎學(xué)、免疫學(xué)、有機(jī)化學(xué)、無機(jī)化學(xué)、物理化學(xué)、物理學(xué)、信息學(xué)及計(jì)算機(jī)科學(xué)等多學(xué)科技術(shù)，可用于研究生命活動(dòng)的規(guī)律和提供產(chǎn)品為社會(huì)服務(wù)等。

近些年來，以基因工程、細(xì)胞工程、酶工程、發(fā)酵工程為代表的現(xiàn)代生物技術(shù)發(fā)展迅猛，并日益影響和改變著人們的生產(chǎn)和生活方式。所謂生物技術(shù)（Biotechnology）是指“用活的生物體（或生物體的物質(zhì)）來改進(jìn)產(chǎn)品、改良植物和動(dòng)物，或?yàn)樘厥庥猛径囵B(yǎng)微生物的技術(shù)”。

生物技術(shù)醫(yī)療領(lǐng)域：

在目前這方面的研究受到極大的注目。像是干細(xì)胞應(yīng)用于再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，如人工臟器、神經(jīng)修復(fù)等?；蚴且缘鞍踪|(zhì)結(jié)構(gòu)解析數(shù)據(jù)，對(duì)于功能性區(qū)域（domain）來開發(fā)相對(duì)應(yīng)的抑制劑（如：酵素抑制劑）。

利用微陣列核酸芯片，或是蛋白質(zhì)芯片，尋找致病基因?；蚴抢每贵w技術(shù)，將毒素送入具有特殊標(biāo)記的癌細(xì)胞?；蚶没蚩寺〖夹g(shù)，進(jìn)行基因治療等?；蛑委煟╣ene therapy）利用分子生物學(xué)方法將目的基因?qū)牖颊唧w內(nèi)。

使之表達(dá)目的基因產(chǎn)物，從而使疾病得到治療，為現(xiàn)代醫(yī)學(xué)和分子生物學(xué)相結(jié)合而誕生的新技術(shù)。基因治療作為新疾病治療的新手段，給一些難治疾病的根治帶來了光明。

生物技術(shù)是利用( )來獲得產(chǎn)品,并為人類服務(wù)的技術(shù)

生物技術(shù)是利用(生物體、生物活動(dòng)過程)來獲得產(chǎn)品,并為人類服務(wù)的技術(shù)。

生物科學(xué)技術(shù)簡(jiǎn)稱“生物科技”，生物科技指的是利用“生物體（含動(dòng)物，植物及微生物）”來生產(chǎn)有用的物質(zhì)或改進(jìn)制成，改良生物的特性，以降低成本及創(chuàng)新物種的科學(xué)技術(shù)。進(jìn)行對(duì)人類醫(yī)學(xué)、環(huán)境、農(nóng)業(yè)食糧等不同范疇之一項(xiàng)技術(shù)。

人口快速膨脹，食糧問題正是生物技術(shù)應(yīng)用的切入點(diǎn)。在基因克隆農(nóng)作物的開發(fā)下，除了克隆進(jìn)入抗蟲害基因、抗凍基因外，例如含有維生素A的稻米也問世。

在有限耕地下，克隆農(nóng)作物解決了品質(zhì)上的問題。除此之外，觀賞用的花卉等，也靠著組織培養(yǎng)的技術(shù)，將高品質(zhì)的花卉復(fù)制生產(chǎn)，提高花卉價(jià)值。

著名的像是臺(tái)灣的蝴蝶蘭。另外，經(jīng)過遺傳工程技術(shù)，能產(chǎn)生凝血因子的乳牛也提供醫(yī)療用途。生物肥料

主要利用微生物技術(shù)制作的肥料種類。生物肥料不僅給作物提供養(yǎng)料、改善品質(zhì)、增強(qiáng)抗寒抗蟲害能力、還改善土壤通透性、保水性、酸堿度等理性化特性，可為作物根系創(chuàng)造良好生長(zhǎng)環(huán)境，從而保證作物的增產(chǎn)。

生物農(nóng)藥（biopesticide）利用微生物、抗生素和基因工程等產(chǎn)生有殺滅蟲病效果的毒素物質(zhì)，生產(chǎn)出廣譜毒力強(qiáng)的微生物菌株制作而成的農(nóng)藥。

在這方面的研究受到極大的注目。像是干細(xì)胞應(yīng)用于再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，如人工臟器、神經(jīng)修復(fù)等?；蚴且缘鞍踪|(zhì)結(jié)構(gòu)解析數(shù)據(jù)，對(duì)于功能性區(qū)域（domain）來開發(fā)相對(duì)應(yīng)的抑制劑（如：酵素抑制劑）。利用微陣列核酸芯片，或是蛋白質(zhì)芯片，尋找致病基因。

或是利用抗體技術(shù)，將毒素送入具有特殊標(biāo)記的癌細(xì)胞?；蚶没蚩寺〖夹g(shù)，進(jìn)行基因治療等。

基因治療（genetherapy）利用分子生物學(xué)方法將目的基因?qū)牖颊唧w內(nèi)，使之表達(dá)目的基因產(chǎn)物，從而使疾病得到治療，為現(xiàn)代醫(yī)學(xué)和分子生物學(xué)相結(jié)合而誕生的新技術(shù)?；蛑委熥鳛樾录膊≈委煹男率侄?，給一些難治疾病的根治帶來了光明。

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