全球首例人類胚胎干細胞臨床試驗因費用高叫停

獲得官方批準(zhǔn)進行全球首例人類胚胎干細胞臨床試驗的美國杰龍(geron)生物醫(yī)藥公司日前宣稱，由于所需費用過高，他們已經(jīng)決定終止這一試驗。這一決定立刻引發(fā)慈善機構(gòu)等希望從研究中受益的團體和個人的不滿。

杰龍公司表示，在對人類胚胎干細胞臨床試驗成本進行戰(zhàn)略評估后，他們決定終止這一里程碑式的研究項目。這家總部位于加州的公司此前首次獲得美國聯(lián)邦藥物管理局批準(zhǔn)，對脊髓傷害病人進行干細胞治療臨床試驗，試驗開始于2010年10月份，至今已有4位病人接受了試驗治療。

杰龍公司稱，終止這項試驗與安全問題無關(guān)，而是因為缺少資金以及“監(jiān)管太過復(fù)雜”。他們將不再招收新的試驗病人，但是將完成對那些已經(jīng)接受試驗的病人的治療，這些病人每人都注射了200萬個細胞。此后，杰龍公司會將重點轉(zhuǎn)向癌癥藥物研究。

杰龍公司的決定令許多對這項研究充滿期待的人士感到憤怒。致力于資助脊髓傷害治療研究的克里斯多弗與達納?里弗斯基金會董事會成員丹尼爾?休曼說：“我感到憤怒，他們給了人們希望，卻以財政問題為由停止，這是卑鄙的，他們對待我們就像對待小白鼠。”

支持胚胎干細胞療法研究的人相信，這種療法將在治療老年癡呆癥、帕金森病、心臟病以及中風(fēng)等方面取得重大突破，甚至在未來某一天幫助病人“更換”受損的器官組織。

基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)理論綜合指導(dǎo)：胚胎干細胞

第1課胚胎干細胞

干細胞的概念干細胞是在生物個體的生長和發(fā)育中起“主干”作用的原始細胞，具有自我更新、高度增殖和多向分化潛能的細胞群體，即這些細胞可以通過細胞分裂維持自身細胞群的大小，同時又可以進一步分化成為各種不同的組織細胞，從而構(gòu)成機體各種復(fù)雜的組織器官。根據(jù)其發(fā)育階段，干細胞又可分為胚胎干細胞和成體干細胞。胚胎干細胞的分化和增殖構(gòu)成動物發(fā)育的基礎(chǔ)，即由單個受精卵發(fā)育成為具有各種組織器官的個體，成體干細胞的進一步分化則是成年動物體內(nèi)組織和器官修復(fù)再生的基礎(chǔ)。

當(dāng)受精卵分裂發(fā)育成囊胚時，將內(nèi)細胞團分離出來進行培養(yǎng)，即可得到胚胎干細胞（ES細胞）；動物胚胎生殖嵴部位的胚芽細胞同樣具有自我復(fù)制和分化成各種功能細胞的能力，也隸屬胚胎干細胞（EG細胞）。早在1970年，Evans已經(jīng)成功地分離出小鼠胚胎干細胞并在體外進行培養(yǎng)。到1998年，美國科學(xué)家Thomoson和Shamblott分別用ES和EG細胞建立了人類胚胎干細胞系，為研究胚胎干細胞的發(fā)育和利用胚胎干細胞治療疾病提供了新的空間。

成年動物的組織和器官，如上皮和造血系統(tǒng)，之所以具有修復(fù)和再生的能力，成體干細胞在其中起著關(guān)鍵作用。在特定條件下，成體干細胞即可對稱分裂為2個新的子代干細胞或2個功能細胞，也可不對稱分裂為1個子代干細胞和1個功能細胞，從而使組織和器官保持生長和衰退的動態(tài)平衡。過去認為只有造血系統(tǒng)和上皮等組織含有成體干細胞，但最近的研究表明，成體干細胞普遍存在于人體的各種器官，這為利用成體干細胞治療疾病提供了可能。

3月份的時候，英國報紙報道稱美國科學(xué)家已經(jīng)創(chuàng)造出了含15%的人類細胞的“人獸羊”。最近，英國人類生育與胚胎研究管理局（HFEA）原則上批準(zhǔn)了兩項研究計劃，允許將人的遺傳物質(zhì)（DNA）放入牛的卵細胞中制造種間雜交胚胎。

這兩則新聞之所以會引起這么大的風(fēng)波，是因為一般公眾并不了解實驗的具體情況，以為科學(xué)家們已經(jīng)或者將要做人獸雜交的實驗，創(chuàng)造半人半獸的怪物，想想是有點嚇人，讓人感到惡心。不過這是對這些研究的誤解。一般人心目中的人獸雜交，是指讓人和獸的生殖細胞結(jié)合，產(chǎn)生出一個半人半獸的雜種，就跟驢、馬交配生下騾子一樣。這種雜交實驗要獲得成功，需要兩個物種的親緣關(guān)系很近才行。讓人和黑猩猩雜交都很可能不會成功，更不要說和牛、羊了。所以這種一般人心目中的人獸雜交在目前的技術(shù)條件下是不可能成功的。而且，制造這種怪物沒有用處，并沒有科學(xué)家主張做這方面的探索。

美國科學(xué)家研究的所謂“人獸羊”并非人和羊的雜交后代，也不是混雜人和羊特征的神話怪獸，它其實和一般的羊沒什么區(qū)別，只不過其身上混入了一小部分人的細胞而已，生物學(xué)上叫做異種“嵌合體”。異種“嵌合體”其實并不稀奇。比如，許多心臟病患者移植了豬或牛的瓣膜，他們就都是異種嵌合體。科學(xué)家制造人羊嵌合體，也是想解決異種器官移植的難題，因為摻雜了人細胞的羊的器官，移植到病人身上可能較不容易引起排異反應(yīng)。

至于英國科學(xué)家想要做的雜種胚胎實驗，如果知道了它是怎么做的，更不會覺得有什么可怕。他們計劃把牛的卵細胞中的細胞核去除掉，然后把人的細胞核移植進去，這樣產(chǎn)生的卵細胞，細胞核是人的，細胞質(zhì)是牛的，生物學(xué)上叫做“胞質(zhì)雜交”。類似的實驗國內(nèi)曾經(jīng)做過。2003年，上海第二醫(yī)科大學(xué)的研究人員將人類皮膚細胞的細胞核注入到去除掉細胞核的兔子卵細胞中，培育出人類胚胎干細胞。

這樣的“胞質(zhì)雜交”會出現(xiàn)什么結(jié)果呢？動物細胞的基因幾乎都在細胞核中，所以把人的細胞核移植到已去掉細胞核的牛的卵細胞中，其實就是想把牛的卵細胞改變成人的細胞。不過，事情并沒有這么簡單。問題出在細胞質(zhì)含有許多叫線粒體的細胞器，它們的作用是為細胞提供能量，但是它們也有自己的基因，這些基因是卵細胞原有的，也就是來自牛的。

那么，線粒體基因有多少個呢？總共是37個，而細胞核含有的人的基因是兩、三萬個。所以，“胞質(zhì)雜交”產(chǎn)生的細胞，它的基因99.9％是人的，0.1%是牛的，這一點點的牛的線粒體基因只參與為細胞提供能量的過程，而且只是整個過程中的極少的一部分（大約有3000個基因參與了線粒體的功能，大部分來自細胞核），它們所起到的作用和人的線粒體基因是一樣的，沒有什么差異。因此，說人－牛胞質(zhì)雜交的結(jié)果得到的實際上還是人的細胞，也是說得過去的，它絕不是半人半牛的雜種。而且，也沒有人主張要把這種“胞質(zhì)雜交”細胞放進子宮讓它完成發(fā)育，所以也不用擔(dān)心萬一弄不好生下什么怪胎。

既然如此，費這么大勁做這種胞質(zhì)雜交的實驗干什么？為了能得到人類胚胎干細胞。胚胎干細胞是一種很特殊的細胞，能分化成所有組成人體的各種細胞，有望用它來修復(fù)那些被疾病和創(chuàng)傷所破壞的各種各樣的組織和器官，對它的研究為治療多種慢性疾病帶來了希望。比如說，如果能讓胚胎干細胞分化成神經(jīng)細胞，是不是就能夠用它來修復(fù)神經(jīng)損傷，治療帕金森病、老年癡呆癥之類的絕癥呢？

但是如果用的是他人的胚胎干細胞，在把它們放進病人體內(nèi)后，就會出現(xiàn)排異反應(yīng)。如果用的是病人自己的胚胎干細胞，可以避免這個問題。但是胚胎干細胞顧名思義，是胚胎時期產(chǎn)生的，病人體內(nèi)早就沒有了。那么，能不能把病人的體細胞變成胚胎干細胞呢？

這可以利用體細胞克隆技術(shù)來做。把人的體細胞的細胞核轉(zhuǎn)移到已去掉細胞核的人的卵子中，相當(dāng)于制造出一個沒有精子參與的受精卵，讓它分裂，就能得到胚胎干細胞。不過，人的卵子很不容易拿到，而且制造人的胚胎做實驗，在國外一直存在著社會阻力。如果能用?；蛲米拥葎游锏穆鸭毎鰹椴牧现圃觳∪说呐咛ジ杉毎?，就不存在這些問題了。

所以，做“胞質(zhì)雜交”實驗本來是為了解決材料來源問題，并避開某些倫理爭議，而最終的目的，則是為了能夠治療疾病。

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