你知道嗎/諾華新藥獲批一線治慢粒！

9月22日是國(guó)際慢粒日，與此同時(shí)諾華腫瘤(中國(guó))宣布，“慢?！?慢性髓性白血病)主要治療藥物尼洛替尼(達(dá)希納)被國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局(cfda)批準(zhǔn)用于一線治療，且《中國(guó)慢性髓性白血病診斷與治療指南(2016 年版)》更新推薦尼洛替尼，作為慢性期“慢?！被颊咭痪€治療選擇之一。

“慢?！笔堑谝粋€(gè)通過(guò)靶向藥物可獲得長(zhǎng)期生存的癌癥。對(duì)于“慢?！钡囊痪€治療原來(lái)《指南》里使用酪氨酸激酶抑制劑，其10年生存率已可達(dá)85%~90%，那為什么要增加尼洛替尼?中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院白血病中心主任王建祥解釋，這源自中國(guó)隨機(jī)對(duì)照臨床研究所取得的結(jié)果：尼洛替尼在早期分子學(xué)反應(yīng)上比第一代要好，早期分子學(xué)反應(yīng)會(huì)給患者帶來(lái)益處，這意味首選該藥物，患者病情惡化或進(jìn)展可能性小，生存可能性得到改善。

對(duì)于是應(yīng)用一代、二代還是三代藥物?哈爾濱血液病腫瘤研究所所長(zhǎng)馬軍教授將其關(guān)系，形象地比喻為腫瘤發(fā)生就像樹(shù)干、樹(shù)葉、樹(shù)枝。樹(shù)干是“慢?！?，需要一代藥物及時(shí)有效的控制;兩三年后病情進(jìn)展或是發(fā)生突變，樹(shù)枝長(zhǎng)出來(lái)了要用二代藥物繼續(xù)治療;如突變沒(méi)被控制，樹(shù)葉長(zhǎng)出來(lái)了則要用三代治療。醫(yī)生在藥物選擇上不僅要考慮病情，還有年齡、依從性等。

達(dá)希納一線適應(yīng)癥獲批，有望幫助“慢粒”患者達(dá)到更早、更深的分子學(xué)緩解。這將在很大程度上推動(dòng)慢粒領(lǐng)域的治療，甚至使患者有希望達(dá)到無(wú)治療緩解，從而減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和提高生活質(zhì)量。

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛提醒，不管是用哪代藥物都要定期進(jìn)行pcr療效檢測(cè)，尤其是3個(gè)月、6個(gè)月、12個(gè)月、18個(gè)月這四個(gè)時(shí)間點(diǎn)，這樣醫(yī)生才能根據(jù)檢測(cè)結(jié)果，判斷療效及病情變化，是否需要進(jìn)一步檢查及更換治療方案等。

慢性白血病能治愈么？如果靠藥物維持最多能存活多少年？

白血病可分為急性和慢性。急性患者發(fā)病急，病程短，臨床表現(xiàn)四大癥狀：出血、貧血、感染(發(fā)熱)、浸潤(rùn)(白血病細(xì)胞在各組織中沉積所致，如肝脾、淋巴結(jié)大，骨痛等)。若不經(jīng)過(guò)治療，存活期一般不超過(guò)半年。甚至有的病例從診斷到死亡，只不過(guò)一周左右的時(shí)間，死亡主要原因是出血和感染。慢性患者起病隱匿，一般無(wú)特征性癥狀，常因體格檢查發(fā)現(xiàn)脾大或因其它疾病而行血常規(guī)檢查異常時(shí)才被發(fā)現(xiàn)。病程超過(guò)半年者，經(jīng)過(guò)適當(dāng)治療其生存期一般為39—47個(gè)月，5年生存率在25%—50%。有的慢性淋巴細(xì)胞白血病可生存10—20年，死亡原因是急性變和骨髓衰竭。目前對(duì)白血病的治療主要手段是化學(xué)療法(簡(jiǎn)稱化療)。隨著化療方案和藥物不斷更新，其生存期已經(jīng)明顯延長(zhǎng)。

骨髓移植，是指在大劑量化療和全身照射大量破壞患者的白血病細(xì)胞后，把健康人或自身已緩解的骨髓移植給患者，使其中造血干細(xì)胞持久地在患者骨髓腔分化增殖，從而恢復(fù)其正常造血和免疫功能的過(guò)程。它能最大限度殺傷白血病細(xì)胞，又可挽救大劑量化療放療對(duì)正常造血細(xì)胞的損害。骨髓移植是目前根治白血病的最先進(jìn)的方法。有的病人一發(fā)現(xiàn)白血病，便急著要行骨髓移植，這是一種錯(cuò)誤的看法，它只能在經(jīng)積極治療完全緩解后(臨床上無(wú)白血病所致的癥狀和體征，血象正常、骨髓中白血病細(xì)胞≤5%)才能進(jìn)行。它可分為自體(身)和同種異體移植，后者又分為同基因(同卵雙胞胎)、同種異基因(HLA部分相同的同胞兄弟、姐妹或父母或子女)，其具體適應(yīng)條件是：年齡：自體＜55歲，異體＜45歲，白血病完全緩解后；無(wú)感染灶，無(wú)其它嚴(yán)重的疾病；作異體骨髓移植前，需作組織配型和有關(guān)實(shí)驗(yàn)，以選擇供者。

自體骨髓移植后，由于骨髓中仍可能有白血病細(xì)胞，尚需間斷化療和定期復(fù)查以防復(fù)發(fā)。骨髓移植中對(duì)供者的身體無(wú)何影響，隨著骨髓移植手段不斷改進(jìn)，白血病者長(zhǎng)期生存有待實(shí)現(xiàn)。異體移植由于存在移植排斥和移植物抗宿主反應(yīng)，危險(xiǎn)性較高，但一旦成功其效果較自體移植好。因此白血病完全緩解后，應(yīng)盡早行移植。

剛確診，吃上了新藥氟馬替尼。請(qǐng)問(wèn)慢粒能治好嗎？有認(rèn)識(shí)已經(jīng)停藥的病友的嗎？

慢粒能治好嗎？能的，慢粒可以達(dá)到功能性緩解的，也就是不吃藥能維持，我一個(gè)病人，成功停藥2年了，像你這樣剛確診就用上二代+新藥，有更大的停藥希望。一般來(lái)說(shuō)，二代藥比一代作用更強(qiáng)，達(dá)到停藥的周期更短，囑咐你一定要堅(jiān)持用藥，出現(xiàn)問(wèn)題多跟醫(yī)生商量，不要擅自停藥。

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