好消息！催化劑制藥罕見重癥肌無力試驗(yàn)性藥物firdapse臨床試驗(yàn)取得成功

2017年3月21日訊 /生物谷bioon /——催化劑制藥（catalyst pharma）近日宣布其治療一種嚴(yán)重重癥肌無力（mg，一種使人衰弱的神經(jīng)肌肉疾病）的實(shí)驗(yàn)性藥物達(dá)到試驗(yàn)主要目標(biāo)。

這個(gè)藥物叫做firdapse，該公司在該試驗(yàn)中使用該藥治療7名患有musk陽性的mg（musk-mg）患者，這類患者屬于比較罕見的mg病人。

這個(gè)包含7個(gè)病人的臨床試驗(yàn)評(píng)估了firdapse（二胺吡啶磷酸鹽）的安全性、病人對(duì)該藥的耐受性及有效性，結(jié)果發(fā)現(xiàn)該藥物滿足了兩個(gè)主要療效終點(diǎn)。

根據(jù)總的定量重癥肌無力得分及重癥肌無力的日常生活得分，各參數(shù)與基線的差值在統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床學(xué)上都具有顯著性。

該公司聲稱各種次要療效檢測(cè)也具有統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著性，這群病人對(duì)二胺吡啶磷酸鹽具有較好的耐受性。

催化劑制藥首席醫(yī)療官gary ingenito說：“盡管抗乙酰膽堿受體的重癥肌無力患者（achr-mg）有幾種有效的治療備選方法，但是musk-mg對(duì)目前的mg療法具有很強(qiáng)的耐受性，因此是mg病人未得到滿足的一個(gè)醫(yī)學(xué)需求。”

“如果這項(xiàng)臨床試驗(yàn)觀察到的顯著性臨床效應(yīng)能夠在多中心試驗(yàn)中得到重復(fù)，那么一旦二胺吡啶磷酸鹽獲得批準(zhǔn)，它將可能成為musk-mg病人的一線標(biāo)準(zhǔn)療法?！?/p>

該公司為這項(xiàng)musk-mga概念驗(yàn)證性試驗(yàn)提供了資金、研究藥物及安慰劑。

基于這些結(jié)果，該公司計(jì)劃與fda討論在美國(guó)進(jìn)行注冊(cè)試驗(yàn)，評(píng)估該藥物對(duì)癥治療musk-mg病人的療效。

催化劑制藥注意到盡管許多musk-mg病人目前采用抗膽堿酯酶抑制劑或者免疫抑制劑進(jìn)行治療，但是這些病人不會(huì)對(duì)治療產(chǎn)生足夠強(qiáng)的反應(yīng)。

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