fda授予降脂藥突破性藥物資格

2017年4月18日訊regeneron近日宣布，美國fda已授予其高膽固醇血癥藥物evinacumab突破性藥物資格

是一種針對血管生成素樣蛋白3（angptl3）的單克隆抗體，正在研發(fā)用于治療患有純合家族性高膽固醇血癥（hofh）的患者。angptl3是脂蛋白脂肪酶和內(nèi)皮脂肪酶的抑制劑。該公司表示，它可能在脂蛋白代謝中發(fā)揮核心作用。regeneron在今天上午發(fā)表的聲明中表示，fda基于患者中的ii期臨床結(jié)果，授予其突破性治療藥物認(rèn)證。

regeneron于2016年5月發(fā)布了初期數(shù)據(jù)。來自首批4例患者的數(shù)據(jù)顯示：第四周與基線相比，“evinacumab添加至當(dāng)前的降脂療法，使低密度脂蛋白膽固醇（ldl-c）水平額外降低了55%”。在這四名患者中，ldl-c的降低百分比在25％至90％之間。該公司表示，四名患者均接受了最大劑量的他汀類藥物加ezetimibe，一名患者額外接受了20mg的洛美他派。 evinacumab普遍耐受性良好，沒有不良事件導(dǎo)致停藥。根據(jù)初期數(shù)據(jù)，最常見的與藥物有關(guān)的不良事件是輕度注射部位反應(yīng)。

高膽固醇血癥是一種由于非常高水平的低密度脂蛋白膽固醇而導(dǎo)致心血管疾病的遺傳性疾病。hofh是高膽固醇血癥的最嚴(yán)重形式。hofh是一種罕見的疾病，發(fā)病率約在百萬分之一。如果不經(jīng)治療，與正常ldl膽固醇水平低于130mg／dl相比，hofh患者的ldl膽固醇水平急劇上升至500至1000mg／dl。由于高膽固醇水平，患者處于早期心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)之中。regeneron表示，若未經(jīng)治療，患者在20歲之前通常會出現(xiàn)動脈粥樣硬化性心血管疾病的體征和癥狀。

evinacumab并不是regeneron唯一降低膽固醇的藥物。在2015年，fda批準(zhǔn)了praluent，一種pcsk9抑制劑，用于治療家族性高膽固醇血癥，這種遺傳性疾病導(dǎo)致高水平的低密度脂蛋白膽固醇。praluent是該公司與賽諾菲共同開發(fā)。

regeneron計(jì)劃對evinacumab進(jìn)行iii期臨床試驗(yàn)，但未公布其時(shí)間表。

位于紐約的regeneron并不是唯一一家開發(fā)hofh治療藥物的公司。由aerion pharmaceuticals和溫哥華qlt公司合并成立的novelion therapeutics 產(chǎn)品線juxtapid可用于治療hofh。

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