csl?behring?a型血友病新藥afstyla獲批準

近日，據(jù)外媒報道，血漿蛋白生物制劑療法的全球領(lǐng)導(dǎo)者杰特貝林公司開發(fā)的一款血液病治療藥物afstyla獲得澳大利亞藥品管理局（tga）批準，用于a型血液病患者的治療。

afstyla是首個也是唯一一個獲批治療a型血友病的單鏈凝血因子產(chǎn)品，該藥具有非常卓越的治療出血和預(yù)防出血效果，適用于：（1）常規(guī)預(yù)防性治療，預(yù)防或減少出血事件的頻率；（2）控制和預(yù)防出血事件；（3）圍手術(shù)期管理。由于其對血管假性血友病因子（vwf）具有極強的親和性，因而具有更高的分子穩(wěn)定性和更長的療效持續(xù)時間。尤其值得一提的是，在臨床研究中，a型血液病患者接受每周2-3次afstyla預(yù)防性治療，實現(xiàn)了中位年化出血率（asbr）為零的強大療效。研究中，afstyla的耐受性良好，無一例患者因不良事件停止治療。

血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的先天出血性疾病，其共同特征是活性凝血酶生成障礙，凝血時間延長，終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血，尤其是在肌肉、關(guān)節(jié)以及內(nèi)臟。血友病主要分為a、b、c三型，a型血友病是一種x染色體連鎖的凝血因子viii量和分子結(jié)構(gòu)異常引起的隱性遺傳性出血性疾病，多發(fā)于男性，該病通常是由體內(nèi)viii因子缺乏引起，可引起關(guān)節(jié)點的反復(fù)出血，從而導(dǎo)致關(guān)節(jié)嚴重受損。

afstyla是一種新型重組單鏈人凝血因子viii產(chǎn)品，每周注射2-3次，適用于所有年齡段的a型血有病患者。在美國，afstyla已于2016年5月獲fda批準上市。目前，afstyla正在接受包括瑞士在內(nèi)的其他國家的監(jiān)管審查。

當(dāng)前，重度a型血液病患者需要接受每隔一天或每周三次預(yù)防性治療，大約82%的患者轉(zhuǎn)向afstyla預(yù)防性治療后，能延長給藥間隔，同時能減少所需的預(yù)防性治療注射次數(shù)，并且不影響出血事件控制。根據(jù)澳大利亞出血性疾病登記處（nba，2015）的數(shù)據(jù)，在澳大利亞有2158例a型血液病患者，其中640例為重度a型血液病。afstyla在澳大利亞的上市，將極大地提高該國a型血有病患者群體的生活質(zhì)量。

afstyla的獲批，是基于affinity臨床開發(fā)項目的數(shù)據(jù)，該項目包括從i期至iii期臨床研究，評估了afstyla治療重度a型血液病兒科患者和成人患者（1歲至61歲）的療效和安全性。數(shù)據(jù)顯示，afstyla用于預(yù)防性治療（prophylaxis）和按需治療（on-demand treatment）均表現(xiàn)出卓越的預(yù)防出血和止血功效，在2種給藥方案中，afstyla的用藥劑量均較低，同時具有非常好的安全性，患者接受長期的afstyla預(yù)防性治療后，其體內(nèi)未檢測到針對afstyla的抑制劑。

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