近日,據(jù)外媒報道,血漿蛋白生物制劑療法的全球領(lǐng)導(dǎo)者杰特貝林公司開發(fā)的一款血液病治療藥物afstyla獲得澳大利亞藥品管理局(tga)批準,用于a型血液病患者的治療。
afstyla是首個也是唯一一個獲批治療a型血友病的單鏈凝血因子產(chǎn)品,該藥具有非常卓越的治療出血和預(yù)防出血效果,適用于:(1)常規(guī)預(yù)防性治療,預(yù)防或減少出血事件的頻率;(2)控制和預(yù)防出血事件;(3)圍手術(shù)期管理。由于其對血管假性血友病因子(vwf)具有極強的親和性,因而具有更高的分子穩(wěn)定性和更長的療效持續(xù)時間。尤其值得一提的是,在臨床研究中,a型血液病患者接受每周2-3次afstyla預(yù)防性治療,實現(xiàn)了中位年化出血率(asbr)為零的強大療效。研究中,afstyla的耐受性良好,無一例患者因不良事件停止治療。
血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的先天出血性疾病,其共同特征是活性凝血酶生成障礙,凝血時間延長,終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向,重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血,尤其是在肌肉、關(guān)節(jié)以及內(nèi)臟。血友病主要分為a、b、c三型,a型血友病是一種x染色體連鎖的凝血因子viii量和分子結(jié)構(gòu)異常引起的隱性遺傳性出血性疾病,多發(fā)于男性,該病通常是由體內(nèi)viii因子缺乏引起,可引起關(guān)節(jié)點的反復(fù)出血,從而導(dǎo)致關(guān)節(jié)嚴重受損。
afstyla是一種新型重組單鏈人凝血因子viii產(chǎn)品,每周注射2-3次,適用于所有年齡段的a型血有病患者。在美國,afstyla已于2016年5月獲fda批準上市。目前,afstyla正在接受包括瑞士在內(nèi)的其他國家的監(jiān)管審查。
當(dāng)前,重度a型血液病患者需要接受每隔一天或每周三次預(yù)防性治療,大約82%的患者轉(zhuǎn)向afstyla預(yù)防性治療后,能延長給藥間隔,同時能減少所需的預(yù)防性治療注射次數(shù),并且不影響出血事件控制。根據(jù)澳大利亞出血性疾病登記處(nba,2015)的數(shù)據(jù),在澳大利亞有2158例a型血液病患者,其中640例為重度a型血液病。afstyla在澳大利亞的上市,將極大地提高該國a型血有病患者群體的生活質(zhì)量。
afstyla的獲批,是基于affinity臨床開發(fā)項目的數(shù)據(jù),該項目包括從i期至iii期臨床研究,評估了afstyla治療重度a型血液病兒科患者和成人患者(1歲至61歲)的療效和安全性。數(shù)據(jù)顯示,afstyla用于預(yù)防性治療(prophylaxis)和按需治療(on-demand treatment)均表現(xiàn)出卓越的預(yù)防出血和止血功效,在2種給藥方案中,afstyla的用藥劑量均較低,同時具有非常好的安全性,患者接受長期的afstyla預(yù)防性治療后,其體內(nèi)未檢測到針對afstyla的抑制劑。
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