劉風(fēng)教授談再生障礙性貧血——規(guī)范再障治療,贏得生命未來

再生障礙性貧血（簡(jiǎn)稱再障）是一種骨髓造血功能衰竭癥疾病，一旦發(fā)病可能命懸一線。再生障礙性貧血根據(jù)疾病嚴(yán)重程度，分為重型再生障礙性貧血（SAA）,極重型再生障礙性貧血（VSAA）和非重型再生障礙性貧血（NSAA）。其中，重型和極重型再障起病急，一旦治療拖延就會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的感染、出血等并發(fā)癥，使患者失去治療機(jī)會(huì)，致死率高。然而，在中國(guó)，無論公眾還是臨床醫(yī)生，對(duì)于重型再障疾病認(rèn)知及治療都有提升空間。

再生障礙性貧血主要表現(xiàn)為骨髓造血功能低下、全血細(xì)胞減少和貧血、出血、感染征候群。發(fā)病機(jī)理之一是細(xì)胞免疫功能紊亂。西方國(guó)家每年發(fā)病率估計(jì)約為0.2/10萬人1，亞洲的發(fā)病率為西方國(guó)家發(fā)病率的2-3倍2-3。之前流行病學(xué)研究結(jié)果表明，中國(guó)再生障礙性貧血患者發(fā)病率為0.74/10萬人，重型再生障礙性貧血（SAA）發(fā)病率為0.14/10萬人。

重型再生障礙性貧血（SAA）就如同出手隱蔽的冷面殺手，起病急速，一旦治療拖延就會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的感染、出血等并發(fā)癥，使患者失去治療機(jī)會(huì)，甚至危及生命。然而，由于公眾對(duì)再障疾病認(rèn)知的不足，使相當(dāng)多的患者延誤了治療時(shí)機(jī)，甚至放棄治療，專家指出，重型再障的患者一旦放棄治療生存期不超過1年。

國(guó)家中醫(yī)藥管理局中西醫(yī)結(jié)合血液病學(xué)科帶頭人劉風(fēng)教授指出：“針對(duì)重型再障患者，疾病的明確診斷與盡早治療是至關(guān)重要的?；颊邞?yīng)該到有再障治療經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)院按照醫(yī)生的建議開展積極規(guī)范的治療。目前的醫(yī)療水平，對(duì)于SAA規(guī)范性治療后療效顯著，患者生活質(zhì)量和工作能力可以恢復(fù)到健康人的水平，規(guī)范治療是患者贏得生命未來的希望。

重型再障致死率高，形如冷面殺手

重型再生障礙性貧血（SAA）就如同一位出手迅速的冷面殺手，雖然并非是不可治愈的惡性血液疾病，但是起病急速，一旦治療拖延就會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的感染、出血等并發(fā)癥， 使患者失去治療機(jī)會(huì)，致死率高。

劉風(fēng)教授從醫(yī)43年來，在研究和治療重型再障上具有豐富的經(jīng)驗(yàn)，他表示，SAA疾病發(fā)病急，確診難度高，臨床很容易和其他疾病混淆，由此，一方面，在SAA疾病的診斷中，可采取回顧性診斷、鑒別性診斷等多種手段進(jìn)行明確診斷；另一方面，患者要及早到有再障治療經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)院進(jìn)行規(guī)范治療，盡快控制病情發(fā)展。

規(guī)范治療重型再障，免疫抑制治療效果顯著

近年來，隨著免疫介導(dǎo)致病機(jī)制的深入研究及臨床免疫抑制治療經(jīng)驗(yàn)的不斷總結(jié)，表明重型再障通過規(guī)范化的治療如強(qiáng)化免疫治療，使患者有很大機(jī)會(huì)獲得治愈。

免疫抑制治療是近年來得到充分肯定，并取得顯著療效的重型再障治療方案。國(guó)際上，大量臨床數(shù)據(jù)肯定了以兔抗胸腺細(xì)胞免疫球蛋白（r-ATG），即復(fù)寧為代表的免疫抑制治療的價(jià)值。即復(fù)寧被中外血液病權(quán)威指南共同推薦為重型再生障礙性貧血的一線治療，也是唯一被SFDA批準(zhǔn)用于治療重型再生障礙性貧血的進(jìn)口ATG產(chǎn)品。

中國(guó)再生障礙性貧血委員會(huì)根據(jù)《英國(guó)血液學(xué)標(biāo)準(zhǔn)委員會(huì)（BCSH）指南》，于2010年出版了《再生障礙性貧血診斷治療專家共識(shí)》5。該《共識(shí)》推薦將造血干細(xì)胞移植和免疫抑制療法作為重型再生障礙性貧血（SAA）的標(biāo)準(zhǔn)治療。迄今為止，抗胸腺細(xì)胞免疫球蛋白（r-ATG）即復(fù)寧是唯一在中國(guó)獲準(zhǔn)用于治療重型再生障礙性貧血的進(jìn)口ATG產(chǎn)品，目前已普遍用于治療重型再障。研究表明，以即復(fù)寧為基礎(chǔ)的免疫抑制治療有效率達(dá)70-80%，5年總生存率80-90%，大大提高患者生存率。

雙管齊下，中西醫(yī)結(jié)合治療再障提高總有效率

在全球醫(yī)學(xué)界，針對(duì)再障治療的各種科學(xué)研究從未停止過探索的腳步。無論中醫(yī)或西醫(yī)，都在積極探索重型再障的治療之路。中西醫(yī)結(jié)合特色治療主要是根據(jù)西醫(yī)的診斷選擇性用藥，或可稱辨病論治。已有不少醫(yī)師意識(shí)到血小板、白細(xì)胞和血紅蛋白指標(biāo)對(duì)于再障的病情判斷的重要性，根據(jù)化驗(yàn)結(jié)果有針對(duì)性地進(jìn)行用藥對(duì)病情有更多幫助。

劉風(fēng)教授指出，在以西醫(yī)規(guī)范治療為主的基礎(chǔ)上，結(jié)合中醫(yī)中藥辯證用藥，能明顯提高治療的總有效率。中西醫(yī)結(jié)合治療，可以在一定程度上彌補(bǔ)因病程長(zhǎng)而導(dǎo)致的免疫紊亂更嚴(yán)重、造血干細(xì)胞殘存更少等缺點(diǎn)。后期的持續(xù)中藥治療支持及長(zhǎng)期預(yù)后隨訪，對(duì)再障患者增強(qiáng)了抗疾病的信心。

在中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院西苑醫(yī)院開展的ATG+中藥治療急性再障已經(jīng)20余年。實(shí)踐表明，在總結(jié)1992年—2011年12月的77例病例接受ATG/ALG治療并觀察3個(gè)月以上者進(jìn)行療效評(píng)價(jià)。采用ATG IST治療,中藥治療：根據(jù)辨證采取清解熱毒、滋陰補(bǔ)腎治法，兼以補(bǔ)脾益氣、養(yǎng)血活血，隨證分階段治療。結(jié)果分析: 總體療效達(dá)到83.12%。拓展了中西醫(yī)結(jié)合治療SAA范圍，補(bǔ)腎中藥聯(lián)合ATG/ALG為主治療重型再障，提高有效率和生存率，降低了復(fù)發(fā)率及克隆性疾病演變率。

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