目前全球重磅級新藥的研發(fā)進展

2016年10月05日訊 新藥是指化學(xué)結(jié)構(gòu)、藥品組分和藥理作用不同于現(xiàn)有藥品的藥物，今天請大家跟隨小編一起閱覽一下，目前世界主流的新藥研發(fā)進展。

GBT440

開發(fā)者：GlobalBloodTherapeutics

針對：鐮刀狀紅細(xì)胞貧血癥

血紅蛋白基因如果發(fā)生突變，可能導(dǎo)致血紅蛋白的異常聚集，使得紅細(xì)胞不再具有正常的雙凹圓盤形狀，而變得形似鐮刀，并且出現(xiàn)大量死亡。這就是可致命的鐮刀形紅細(xì)胞貧血癥的發(fā)生機理。GlobalBloodTherapeutics開發(fā)了一種口服的小分子候選藥物GBT440，后者可結(jié)合上述的突變體血紅蛋白并阻止其異常聚集。今年六月，GlobalBloodTherapeutics公布了一項1/2期臨床試驗的結(jié)果，并宣布將啟動一項針對青少年鐮刀狀紅細(xì)胞貧血癥的2a期臨床試驗。在90天的治療過程中，GBT440有效地保持了六名患者體內(nèi)的紅細(xì)胞數(shù)量，并且不影響血紅蛋白釋放氧分子的能力。

Voretigeneneparvovec

開發(fā)者：SparkTherapeutics

針對：遺傳性視網(wǎng)膜變性

今年七月，SparkTherapeutics發(fā)表了其在研基因療法voretigeneneparvove的1期臨床試驗結(jié)果。Voretigeneneparvove采用病毒作為載體，向病變的視網(wǎng)膜細(xì)胞遞送正常的RPE65基因，以修復(fù)由于該基因突變導(dǎo)致的遺傳性視網(wǎng)膜變性。在這一臨床試驗中，11名患者沒有表現(xiàn)出任何有害副作用，而其中有10名在接受治療后視力出現(xiàn)了明顯改善。目前，voretigeneneparvove已獲得美國FDA突破性療法認(rèn)定，并已在3期臨床試驗中取得了積極結(jié)果。SparkTherapeutics也已向FDA啟動了生物藥的滾動申報流程。

IMAB362

開發(fā)者：GanymedPharmaceuticals

針對：胃癌

德國的GanymedPharmaceuticals公司在晚期或復(fù)發(fā)性胃癌的治療上取得了重大突破。其正在研發(fā)的首創(chuàng)免疫療法單抗新藥IMAB362在II期臨床中表現(xiàn)出優(yōu)異的療效，達(dá)到了包括總生存期延長在內(nèi)的所有臨床終點，并計劃于明年啟動3期臨床試驗。這一激動人心的結(jié)果在今年的美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上被正式公布。一共有161名晚期或復(fù)發(fā)性胃癌患者參與了該試驗，他們腫瘤中的Claudin18.2表達(dá)量均高于某規(guī)定水平。當(dāng)IMAB362同化療聯(lián)合使用時，患者的中位生存期顯著延長，達(dá)到了13.2個月，而僅用化療時只有8.4個月。而這一效果在Claudin18.2高表達(dá)的患者中則更為明顯，其總生存期從9個月增長到了16.7個月。此外，IMAB362還表現(xiàn)出了良好的耐受性。

晚期胃癌患者的預(yù)后普遍較差，五年生存期不到30%，且治療選擇十分有限。IMAB362則有望成為一種全新且高效的胃癌療法，并可能用于治療其他Claudin18.2過表達(dá)的難治性癌癥，包括胰腺癌。

PVS-RIPOpoliovirus

開發(fā)者：杜克大學(xué)

針對：多形性成膠質(zhì)細(xì)胞瘤

這里的主角是一個誕生于1990年代的重組脊髓灰質(zhì)炎病毒PVS-RIPO。這種病毒包含了來自人類鼻病毒的部分片段，因而喪失了正常脊髓灰質(zhì)炎病毒破壞神經(jīng)元的能力，但是卻能夠侵染和殺滅癌細(xì)胞，并激起針對癌細(xì)胞的免疫反應(yīng)。最近，在一項由杜克大學(xué)DarellBigner教授領(lǐng)導(dǎo)的1期臨床試驗中，PVS-RIPO被直接注入了24名多形性成膠質(zhì)細(xì)胞瘤患者的大腦中。多形性成膠質(zhì)細(xì)胞瘤是一種十分危險的腦瘤，中位生存期僅有14.6個月。在接收完治療后，有三名患者存活了至少22個月，且另有兩名患者直到今年五月再沒出現(xiàn)過任何疾病的跡象。在存活的患者中，除了一人之外，其他人的腦瘤都沒有再繼續(xù)發(fā)展?；谶@樣激動人心的結(jié)果，PVS-RIPO在今年五月被美國FDA授予突破性療法認(rèn)定，且其1期臨床試驗還將進一步擴大。

MD1003

開發(fā)者：MedDay

針對：多發(fā)性硬化癥

維生素對于健康的益處是眾所周知的。不過，你也許不曾想到，維生素有一天也會成為治療多發(fā)性硬化癥的針對性藥物。這就是MedDay公司開發(fā)的MD1003--一種高度濃縮的生物素（維生素B7）膠囊。不同于其他多發(fā)性硬化癥藥物作用于免疫系統(tǒng)的機理，MD1003則是通過促進神經(jīng)元代謝與合成髓鞘，直接修復(fù)受損的神經(jīng)元。在一項最近完成的3期臨床試驗中，12.6%接受了MD1003的進展性多發(fā)性硬化癥患者出現(xiàn)了癥狀緩解。在完成一項3850萬美元的B輪融資后，MedDay計劃于今年向歐洲的監(jiān)管部門提交上市申請，并在美國進行一項證實性3期臨床試驗，以準(zhǔn)備向美國FDA申請上市批準(zhǔn)。

GS-5734

開發(fā)者：GileadSciences

針對：埃博拉病毒感染

埃博拉病毒是一種十分危險的致命性病毒。即便能在感染后存活下來，病毒仍有出現(xiàn)復(fù)發(fā)的可能性。通過與美國陸軍傳染病醫(yī)學(xué)研究所合作，GileadSciences開發(fā)了一款有望制止埃博拉病毒的藥物GS-5734。在攝取了GS-5734后，人體細(xì)胞可將其轉(zhuǎn)化為核糖核苷酸的類似物，后者可被埃博拉病毒攝取，抑制它的RNA復(fù)制，從而有效抑制病毒的“死灰復(fù)燃”。目前，GS-5734已成功治療一名出現(xiàn)埃博拉病毒復(fù)發(fā)的護士。此外，GileadSciences正與美國和利比亞政府合作，計劃啟動一項名為PREVAIL的臨床試驗，以擴大測試GS-5734的療效。除了埃博拉病毒外，GS-5734還有望用于治療寨卡病毒等其他RNA病毒的感染。

SAGE-547

開發(fā)者：SageTherapeutics

針對：產(chǎn)后抑郁癥

產(chǎn)后抑郁癥困擾著將近10%的新生兒母親。如今，這一問題有了一個新的解決方案，那就是SageTherapeutics公司正在開發(fā)的藥物SAGE-547。SAGE-547基于一種天然產(chǎn)生的激素--孕烷醇酮，是GABA受體的正向別構(gòu)調(diào)節(jié)劑，原本用于治療小兒癲癇，而GABA受體的異常被認(rèn)為也與產(chǎn)后抑郁癥有關(guān)。在最近一項小型的2期臨床試驗中，10名使用了SAGE-547的患者中有7名出現(xiàn)明顯的癥狀緩解，而11名對照組患者中只有1名癥狀有所改觀。目前，SageTherapeutics正計劃進行更大規(guī)模的臨床試驗。

2022年最有潛力的創(chuàng)新藥國產(chǎn)靶點有哪些？

近兩年來，各行各業(yè)都受到COVID-19的沖擊，國內(nèi)創(chuàng)新藥公司如雨后春筍一般涌現(xiàn)，靶點的研究與開發(fā)逐漸成為全國乃至全球的藥物研發(fā)競爭點之一，目前靶點的研究與開發(fā)越來越同質(zhì)化，賽道競爭越加激烈，2022年藥企在選擇適合自己研發(fā)的靶點時，應(yīng)瞄準(zhǔn)國內(nèi)最有潛力的“中國新”靶點。

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回顧2016-2021年，短短6年，我國便已上市66款國產(chǎn)1類新藥上市（化藥和生物類似藥），國內(nèi)Ⅰ類新藥受理數(shù)量逐年提高；其中，2020 年申請受理數(shù)量相較以往增幅最大（增長 ?83%），反映出 CDE 效率和市場活躍度的大幅提升；2021 年Ⅰ類新藥申請受理數(shù)量保持增長，申請受理數(shù)量同比 2020 年增長 68%，合計達(dá)到 1379 件。

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藥融云中國1類新藥靶點白皮書

在2016-2021 期間合計受理新藥（1649個）涉及的靶點有 520 個；其中新藥靶點同質(zhì)化嚴(yán)重，前 6% (30) 的靶點涉及 41%(681) 的新藥，在這些熱門靶點，過半的靶點都與抗腫瘤靶點有關(guān)，其中神經(jīng)系統(tǒng)用藥、免疫調(diào)節(jié)、感染類、消化系統(tǒng)用藥這四大領(lǐng)域相關(guān)靶點占比較大。

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從中國1類新藥靶點白皮書中得知，2016-2021期間國內(nèi)新藥涉及靶點top30，僅6%的靶點受理新藥數(shù)量為41%。其中熱門靶點扎堆，賽道擁擠，同質(zhì)化問題越來越嚴(yán)重，在2022年甚至未來急需發(fā)現(xiàn)“中國新”靶點。

賽道為先，靶點為王，需要拒絕同質(zhì)化，找尋出研究價值更大，市場前景更優(yōu)的靶點信息。

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藥融云中國1類新藥靶點白皮書

拒絕同質(zhì)化扎堆 尋找“中國新”靶點

“中國新”靶點的意義：用全球藥物研發(fā) IND 以上的靶點除去中國藥物 IND 以上所涉及的靶點，得到的就是“中國新”靶點；

靶點在全球范圍內(nèi)已經(jīng)有藥物處于 IND 以上階段，即在成藥性上獲得了一定的驗證；排除國內(nèi)在IND以上藥物涉及靶點，即國內(nèi)還沒有該靶點的藥物處于 IND 以上階段；排序后，得到“中國新”靶點中的熱門，研究價值更大；市場前景更優(yōu)。

現(xiàn)代藥物研發(fā)，源于靶點的選擇，快速尋找到“中國新”靶點才是未來藥物研發(fā)企業(yè)的發(fā)展趨勢，，目前針對這些中國一類靶點白皮書總結(jié)了一些“中國新”靶點數(shù)據(jù)如圖，藥企可結(jié)合自身條件（方向、實力）等選擇最優(yōu)的靶點。

藥融云中國1類新藥靶點白皮書

藥融云中國1類新藥靶點白皮書

通過以上數(shù)據(jù)可以分析選擇2022年國內(nèi)最具有潛力“中國新”靶點，再利用當(dāng)前政策鼓勵創(chuàng)新，拒絕盲目跟風(fēng)熱門靶點，提倡差異化創(chuàng)新等，結(jié)合公司自身的戰(zhàn)略適配性，選擇有價值，市場前景更優(yōu)的靶點信息進行深一步的研究。

賽道為先，靶點為王，拒絕同質(zhì)化、跟隨政策創(chuàng)新和2022年國內(nèi)最具有潛力“中國新”靶點，解決“新藥研發(fā)進度趕不上市場發(fā)展速度”的問題，面對大量未被滿足的臨床需求，率先上市的一批藥品大概率有更高的市場份額。

通過中國“新靶點”結(jié)合藥融云數(shù)據(jù)庫準(zhǔn)確、高效、快速的掌握新靶點的信息、全球藥物研發(fā)不同階段占比、申報、專利、處方工藝、原料藥用量、市場信息等等，查詢針對這些靶點開發(fā)的主要領(lǐng)域、市場、專利、原料藥等信息，再通過流行病學(xué)數(shù)據(jù)以及與公司自身的戰(zhàn)略適配性，來選擇靶點進行深一步研究。

中國原創(chuàng)治療阿爾茨海默病新藥“九期一”獲批上市

本篇文章由：捧著馬臉沒有靈感寫作的深空小編為您呈現(xiàn)。小編整理了半天，給大家?guī)砹诉@篇文章。準(zhǔn)備好瓜子板凳，我們一起去瞧一瞧。
阿爾茨海默病俗稱老年癡呆癥，一旦患病，人的記憶力、思維判斷能力等會像被腦海中的“橡皮擦”慢慢擦去。據(jù)國際阿爾茨海默病協(xié)會統(tǒng)計，目前全球約有4800萬患者，每3秒鐘還將增加一個新病例。中國患者約占20%，其治療仍然是世界性難題。隨著人口逐漸老齡化，阿爾茨海默病的危害越發(fā)顯現(xiàn)。
圖片來源：浙江衛(wèi)視《我就是演員之巔峰對決》
全球用于臨床治療阿爾茨海默病的藥物目前只有寥寥數(shù)款。各大制藥公司在過去20多年里相繼投入巨資研發(fā)新的藥物，大多宣告失敗。該領(lǐng)域已有17年無新藥上市。
11月2日傳來了振奮人心的消息。國家藥品監(jiān)督管理局有條件批準(zhǔn)了甘露特鈉膠囊上市注冊申請，用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認(rèn)知功能。
甘露特鈉膠囊是由上海藥物研究所、中國海洋大學(xué)和上海綠谷制藥歷時22年共同研制、開發(fā)的，具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的國產(chǎn)創(chuàng)新藥，也是全球首個糖類多靶抗阿爾茨海默癥創(chuàng)新藥物。借了上海試點藥品上市許可持有人制度、推動創(chuàng)新研發(fā)成果的東風(fēng)，得以快速上市，造福阿爾茨海默病患者和家庭。
這款中國原創(chuàng)、國際首個靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥，將為廣大阿爾茨海默病患者提供新的治療方案。
“九期一”獲批上市，不僅填補世界空白，更滿足了眾多病患臨床急需用藥的期待。
“九期一”的1、2、3期臨床試驗研究共有1199例受試者參加。其中3期臨床試驗由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬精神衛(wèi)生中心和北京協(xié)和醫(yī)院牽頭組織的全國34家三級甲等醫(yī)院開展，共完成了818例受試者的服藥觀察。整個臨床試驗由全球最大的新藥研發(fā)外包服務(wù)機構(gòu)艾昆緯負(fù)責(zé)管理。
為期36周的3期臨床研究結(jié)果表明，九期一可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認(rèn)知功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指標(biāo)認(rèn)知功能改善顯著，認(rèn)知功能量表評分改善2.54分。九期一對患者的認(rèn)知功能具有起效快、呈持續(xù)穩(wěn)健改善的特點，且安全性好，不良事件發(fā)生率與安慰劑組相當(dāng)。
，_備，藥品年內(nèi)投放市場。
圖片來源：中國科學(xué)院上海藥物研究所
堅持22年沒有放棄，糖藥領(lǐng)域被喚醒
今年9月，耿美玉團隊已在《細(xì)胞研究》雜志上發(fā)表論文，揭示了GV-971抑制阿爾茨海默癥的作用機理。
據(jù)介紹，GV-971是從海藻中提取的海洋寡糖類分子。不同于傳統(tǒng)靶向抗體藥物，它能夠多位點、多片段、多狀態(tài)地捕獲β淀粉樣蛋白，抑制Aβ纖絲形成，使已形成的纖絲解聚為無毒單體。最新研究發(fā)現(xiàn)，GV-971還通過調(diào)節(jié)腸道菌群失衡、重塑機體免疫穩(wěn)態(tài)，進而降低腦內(nèi)神經(jīng)炎癥，阻止阿爾茨海默癥病程進展。
據(jù)中國科學(xué)網(wǎng)此前報道，耿美玉表示，“根據(jù)GV-971研發(fā)中發(fā)現(xiàn)的AD發(fā)病機制，老年人經(jīng)常食用海帶和酸奶，有助于預(yù)防AD的發(fā)生。”，他們還將進一步深入研究，拓展GV-971的適應(yīng)癥，比如帕金森病、抑郁、睡眠障礙、自身免疫性疾病等。
“傳統(tǒng)主流的藥物設(shè)計針對單一靶點，很難找到阻止AD發(fā)生發(fā)展的藥物?！惫⒚烙襁€表示，糖鏈?zhǔn)巧笪镔|(zhì)之一，由于糖類的化學(xué)結(jié)構(gòu)最難研究，因此糖是一個長期被忽視的靶點，糖藥物領(lǐng)域也如同一位沉睡的巨人亟待被喚醒。
從1997年發(fā)現(xiàn)第一個與老年癡呆癥有關(guān)的化合物算起，耿美玉團隊已經(jīng)堅持了整整22年?！按_實感到過孤獨，因為別人都在做小分子藥物，而用糖類藥物來治療老年癡呆，不管是結(jié)構(gòu)確定、質(zhì)量控制、制備工藝、還是模型建立、評價體系、體內(nèi)代謝過程研究等，都沒有先例，挑戰(zhàn)巨大?！币宦纷邅?，最讓耿美玉感到驕傲的是，她堅持了下來，從未放棄過。“這種堅持，最初是作為科學(xué)家的一種使命感，后來目睹了患者的強烈需求，這種使命感變得更加迫切，已經(jīng)超越了科學(xué)興趣，成為了非常強大的支撐動力?！睘榱吮M快做出老年癡呆的治療性藥物，這么多年耿美玉沒有發(fā)過一篇相關(guān)論文，每天都是從家里到實驗室，再從實驗室到家里。
11月3日，中科院、上海市政府舉行新聞發(fā)布會，披露了這一藥物的研發(fā)過程、上市進展等關(guān)鍵信息，圍繞何時能買到、治腦為何要清腸等問題，現(xiàn)場一一解答。
新聞發(fā)布會
批準(zhǔn)上市“有條件”
在國家藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站上，九期一批準(zhǔn)上市附有“有條件”三個字，按照說明，國家藥監(jiān)局要求申請人上市后繼續(xù)進行藥理機制方面的研究和長期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時提交有關(guān)試驗數(shù)據(jù)。
對此，中國科學(xué)院上海藥物研究所研究員耿美玉給出解釋：“‘有條件批準(zhǔn)’是因為在新藥申報資料中，關(guān)于大鼠長期致癌性試驗正式報告沒有提交，但是試驗已經(jīng)完成，統(tǒng)計結(jié)果也已經(jīng)全部完成，表明這個藥物與致癌性沒有任何相關(guān)性?！?br>據(jù)耿美玉介紹，常規(guī)來講，一個藥物所有資料全部正式報告完成之后才可以提交并發(fā)新藥證書，但是國家藥監(jiān)局考慮到阿爾茨海默病患者需求量非常大，并且特別是基于現(xiàn)在已經(jīng)完成的大鼠致癌試驗結(jié)果，所以允許九期一先上市，同時要求研發(fā)團隊在3個月之內(nèi)把資料補交上去。
“新藥研究是一個長期過程，需要在更多患者當(dāng)中得到驗證，現(xiàn)在基礎(chǔ)研究也還是冰山一角。接下來會按照國家藥監(jiān)局的要求做新藥上市之后再評價以及真實世界的研究?！肮⒚烙裾f。
現(xiàn)在綠谷制藥正在積極推進國際III期多中心的研究。
從腸道入手，治療腦內(nèi)疾??？
九期一是國際首個靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥，代表一種全新的技術(shù)路線。
據(jù)研發(fā)團隊介紹，臨床前作用機制表明，九期一通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產(chǎn)物的異常增多，減少外周及中樞炎癥，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化，從而改善認(rèn)知功能障礙。靶向腦-腸軸的這一獨特作用機制，為深度理解九期一臨床療效提供了重要科學(xué)依據(jù)。
近年來，人們對胃腸道菌群的認(rèn)知逐漸加深，大量的研究表明胃腸道菌群與代謝性疾病、腦血管疾病、神經(jīng)精神系統(tǒng)疾病、腫瘤等有著密切的關(guān)系。目前研究證實，腸道菌群失衡與自閉癥、抑郁癥、帕金森癥、阿爾茨海默病等疾病有密切聯(lián)系。
耿美玉研發(fā)團隊的研究表明：在阿爾茨海默病進程中，伴隨Aβ的沉積以及Tau蛋白的磷酸化的發(fā)生，腸道菌群的組成發(fā)生變化，繼而導(dǎo)致代謝產(chǎn)物異常，異常的代謝產(chǎn)物刺激外周免疫炎癥，促使炎性免疫細(xì)胞Th1向大腦侵潤，引起腦內(nèi)M1型小膠質(zhì)細(xì)胞的活化，導(dǎo)致阿爾茨海默病相關(guān)神經(jīng)炎癥的發(fā)生，最終導(dǎo)致認(rèn)知功能障礙?？诜牌谝荒軌蛑厮苣c道菌群，降低異常代謝產(chǎn)物，阻止外周炎性免疫細(xì)胞向大腦的侵潤，抑制神經(jīng)炎癥，同時減少Aβ的沉積和Tau蛋白的磷酸化，從而改善認(rèn)知障礙，達(dá)到治療阿爾茨海默病的目的。
III期臨床研究者對效果“非常滿意”
談到普遍最關(guān)心的效果問題，九期一III期臨床主要牽頭研究者、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬精神衛(wèi)生中心教授肖世富介紹說：臨床III期有幾個比較主要的特點。
首先比較突出的特點是全世界第一個純安慰劑對照時間最長達(dá)到9個月安慰劑對照研究。
第二個特點，根據(jù)II期研究經(jīng)驗，在診斷標(biāo)準(zhǔn)方面更加嚴(yán)謹(jǐn)，入組更加嚴(yán)格，招募病人更加困難，入組篩選失敗率基本達(dá)到50%，所以研究是一個很漫長的，III期研究花了4年時間。
現(xiàn)在療效評估工具可能對輕的療效評估不是很敏感，像一張考卷一樣。輕度可能考試永遠(yuǎn)會比較好一點，病人是進展性的，到了相對重一點，病人就發(fā)展相對比較快一點。療效的特點在III期驗證確實是偏重一點的，看到的效果更加明顯。
現(xiàn)在主要療效指標(biāo)像考試一樣ADAS-Cog評分整體改善是2.54分，如果偏重一點將近改善5分，更加明顯。“比較做了6個月安慰劑研究有代表性的藥物多奈哌齊，全世界做了34項雙盲隨機對照研究，在觀察半年的時候評分改善2.01分，相對來說在9個月的時間能夠改善2.54分，我個人認(rèn)為達(dá)到非常滿意的療效?！毙な栏徽f。
研發(fā)團隊合照
12月底之前可以買到
患者何時可以買到？對此，綠谷制藥有限公司董事長呂松濤表示“12月底之前”。
“為了滿足更多患者的需求，上海市已經(jīng)在張江科學(xué)城給了綠谷制藥40畝生產(chǎn)建設(shè)用地，我們爭取今年年內(nèi)動工，計劃三年建成。到時候，這個工廠可以滿足每年200萬患者的用藥需求?！眳嗡蓾f。
據(jù)他介紹，這個工廠是完全按照美國GMP標(biāo)準(zhǔn)設(shè)計的，建成之時，也許九期一在美國的新藥上市申請就能夠成功獲批。這個藥未來將從張江出口到全球。
藥價待定九期一計劃于12月底前上市，有需要的患者可以憑醫(yī)生處方去各大藥房購買。
上海市委常委、副市長吳清表示：至于醫(yī)保方面，上海在通過醫(yī)保、人才等各個方面的政策，能夠?qū)π滤幯兄坪蛯硇滤幧a(chǎn)銷售提供支持的，這些政策上都會全力推進，提供支持。
結(jié)語
除了讓人興奮的“九期一”以外，還有很多我國在研的阿爾茲海默癥新藥即將面世。例如：
康弘藥業(yè)：治療阿爾茲海默癥新藥KH110已處于研發(fā)階段。
京新藥業(yè)：公司治療阿爾茲海默癥藥物卡巴拉汀膠囊已經(jīng)獲批，鹽酸美金剛已處于臨床中。
濟民制藥：與美加州大學(xué)爾灣分校在阿茲海默癥科研在中國的獨家合作伙伴，公司對其科研成果在中國技術(shù)轉(zhuǎn)化具有優(yōu)先權(quán)。
華海藥業(yè)：旗下子公司收到藥物臨床試驗批件，該藥物用于治療阿爾茨海默癥。
未來讓我們共同期待！
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阿爾茨海默藥物研發(fā)進展：羅氏又一新藥II期研究宣布失敗

近期，羅氏旗下子公司Genentech及其合作伙伴 AC Immune 宣布：針對阿爾茨海默?。ˋD）治療的 Tau 抗體 semorinemab的 II 期臨床試驗失敗。

這是繼多個β淀粉樣蛋白（Aβ）類抗體研究失敗之后，AD藥物研發(fā)遭受的又一重創(chuàng)。

II期研究詳情

這項名為TAURIEL的臨床研究是一項為期73周，雙盲，安慰劑對照的II期研究，共納入97家中心共457例早期AD患者（包括臨床前prodromal AD以及輕度AD）。

入組患者將隨機接受三種不同劑量的試驗藥物semorinemab 注射或安慰劑治療。研究主要終點為從基線到治療后73周，認(rèn)知功能評估量表CDR-SB評分的變化。

公司官網(wǎng)披露的信息稱，該研究未到達(dá)主要療效終點，但安全性良好，藥物治療組患者與安慰劑組患者不良事件發(fā)生率相當(dāng)。

兩項關(guān)鍵次要終點，包括ADAS-Cog13以及ADCS-ADL兩項量表的結(jié)果均為陰性。

公司稱，該研究的其他信息，包括生物標(biāo)志物，如PET顯示的tau蛋白結(jié)果正在進一步分析中，計劃將于后續(xù)召開的學(xué)術(shù)大會中公布。

該產(chǎn)品的另一項在中度AD患者中進行的II期臨床研究LAURIET研究仍在進行中。

納入74例健康受試者和輕中度AD患者的I期研究結(jié)果于2017年CTAD大會上公布。結(jié)果顯示，在高達(dá)8400mg 靜脈注射治療的情況下，未顯示劑量依賴性的毒性作用，沒有嚴(yán)重不良事件和死亡病例報告。

管線豐富的合作伙伴AC immune

通過官網(wǎng)介紹，我們獲知這位羅氏的合作伙伴AC immune SA公司的愿景是：成為專注于神經(jīng)退行性疾病精準(zhǔn)治療的全球領(lǐng)導(dǎo)者。

該公司已擁有9種研發(fā)中的治療藥物和3種診斷性藥物，其中6個已進入活躍的臨床研究狀態(tài)，并且已與多家知名國際藥企達(dá)成研發(fā)合作，包括羅氏、禮來以及強生等。

除semorinemab之外，該公司還擁有三種以tau蛋白為靶點的治療或診斷性藥物，包括：

1. ACI-35.030：為首個針對磷酸化tau蛋白（p-tau）的主動免疫治療藥物，也就是針對p-tau的疫苗，其針對的抗原表位不同于semorinemab，更具有針對性。據(jù)稱，該藥物即將進入II期臨床研究。

2. ACI-3024：首個可進入細(xì)胞膜內(nèi)，在細(xì)胞內(nèi)發(fā)揮對tau蛋白抑制作用的小分子抑制劑。預(yù)計今年將披露在健康受試者中進行的I期臨床研究結(jié)果。

3. Tau蛋白PET 示蹤劑：示蹤劑將成為以tau蛋白為治療靶點藥物開發(fā)和臨床試驗中的重要工具，該產(chǎn)品目前正在AD和進行性核上性麻痹（PSP）患者中進行早期的臨床研究。

除了針對tau蛋白靶點的研發(fā)之外，該公司針對Aβ、α突觸核蛋白、TDP-43蛋白以及炎性小體（inflammason）等幾個靶點均有在研的候選藥物，其中部分已進入臨床I-II期研發(fā)。

主要參考資料：

1./news-releases/news-release-details/ac-immune-reports-top-line-results-tauriel-phase-2-trial

2. Clinicaltrail.gov

3.https://www.alzforum.org/therapeutics/semorinemab

“北京制造”新藥上市 讓患者提前受益“諾獎”發(fā)明

一款創(chuàng)造“三個第一”的新藥

北京市藥監(jiān)局介紹，10年前，琺博進公司已故的董事長托馬斯·聶夫決定在中國開展新藥HIF-PHI的全球同步研發(fā)，并爭取首先在中國上市這款全新作用機制的1類創(chuàng)新藥。在多方考察、綜合考慮后，琺博進公司決定落戶北京亦莊經(jīng)濟技術(shù)開發(fā)區(qū)，成立琺博進(中國)醫(yī)藥技術(shù)開發(fā)有限公司，從事新藥全球同步開發(fā)。至今，包括廠房設(shè)施及研發(fā)費用等在內(nèi)，總投資超過8億元人民幣。

羅沙司他膠囊是一款創(chuàng)造“三個第一”的新藥，即中國成為全球第一個批準(zhǔn)全新作用機制1類創(chuàng)新藥的國家。據(jù)介紹，該藥由琺博進(中國)醫(yī)藥技術(shù)開發(fā)有限公司研發(fā)，適用于慢性腎臟病(CKD)引起的貧血，可促進內(nèi)源性促紅細(xì)胞生成素表達(dá)和鐵的吸收、利用，有效改善貧血癥狀，基于獨特作用機制和卓越療效。加之口服便利等特點，藥物上市后為中國CKD貧血患者治療提供全新有效的手段，對改善患者預(yù)后具有十分重要的影響。

今年7月，羅沙司他膠囊在中國的兩項三期臨床試驗結(jié)果在全球頂尖醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(NEJM)上發(fā)表，這是NEJM首次發(fā)表由中國醫(yī)生作為第一和通訊作者的新藥三期臨床試驗；9月，在中國藥促會等舉辦的醫(yī)藥創(chuàng)新品牌評選中，羅沙司他膠囊榮獲2019年最具臨床價值創(chuàng)新藥獎。

據(jù)介紹，2015年，羅沙司他獲批開展III期臨床試驗；2017年琺博進完成羅沙司他III期臨床試驗，向國家藥監(jiān)局提交羅沙司他的新藥上市申請，被納入優(yōu)先審評程序；2018年12月，羅沙司他率先在中國獲批上市。

今年9月，該藥在日本獲批上市。目前在美國和歐洲等地已完成臨床試驗，即將向藥監(jiān)部門提交上市申請。

北京持續(xù)優(yōu)化醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)營商環(huán)境

近年來，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)作為北京市重要的“高精尖”支柱產(chǎn)業(yè)之一，蓬勃發(fā)展，高水平創(chuàng)新層出不窮，在全球范圍內(nèi)北京正由追趕、跟跑，逐步發(fā)展為全球同步創(chuàng)新、局部領(lǐng)跑。

據(jù)統(tǒng)計，今年1月至8月，北京市醫(yī)藥制造業(yè)增長6.6%，同比增長6.1%，在39個工業(yè)大類行業(yè)中處于領(lǐng)先位置，是全市重要的經(jīng)濟增長點之一。

2019年，北京市藥監(jiān)局持續(xù)優(yōu)化精簡藥品、醫(yī)療器械審評審批流程，全面壓縮審評審批、質(zhì)量核查、產(chǎn)品檢驗和許可發(fā)證時限，為創(chuàng)新藥品、醫(yī)療器械注冊開辟綠色通道，集中專業(yè)技術(shù)力量為企業(yè)提供優(yōu)質(zhì)咨詢服務(wù)。

北京市藥監(jiān)局根據(jù)產(chǎn)品注冊和上市的特點，扎實落實“服務(wù)包”制度，全力以赴服務(wù)于北京市 科技 創(chuàng)新中心建設(shè)，助力營商環(huán)境持續(xù)優(yōu)化，更多引領(lǐng)技術(shù)前沿的藥品、創(chuàng)新醫(yī)療器械惠及民生。目前，北京市234個已上市藥品品種轉(zhuǎn)為上市許可持有人試點品種，224個藥品規(guī)格啟動仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價，20個藥品規(guī)格獲得參比制劑資格，15個藥品規(guī)格已通過一致性評價。

北京市藥監(jiān)局相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，北京市充分發(fā)揮 科技 和智力資源優(yōu)勢，持續(xù)優(yōu)化醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)營商環(huán)境，產(chǎn)、學(xué)、研、管相結(jié)合，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量創(chuàng)新發(fā)展終于結(jié)出累累碩果。

(責(zé)編：鮑聰穎、高星)

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