科學(xué)家利用異體造血干細胞來治療阿爾茲海默氏癥

近日，來自艾默里大學(xué)和加利福尼亞大學(xué)的研究人員通過進行研究評估了異體造血干細胞治療因阿爾茲海默氏癥導(dǎo)致的輕度至中度癡呆癥的安全性、耐受性及初期效果，目前這項研究是科學(xué)家們首次利用基于干細胞的療法來進行的臨床試驗。

隨機單盲安慰劑對照研究利用了stemedica細胞技術(shù)公司（stemedica cell technologies）及其子公司stemedica international開發(fā)的一種療法，其中包括將來自健康人群機體的干細胞移植到研究對象機體中。

這項研究中，研究者計劃招募大約40名研究對象，根據(jù)美國神經(jīng)系統(tǒng)交流障礙及中風研究所、阿爾茲海默氏癥及相關(guān)阿爾茨海默氏癥協(xié)會的標準，這些研究對象在被招募前至少三個月被診斷為因阿爾茲海默氏癥引發(fā)的輕度至中度癡呆癥。

研究者ihab hajjar博士表示，由于目前治療阿爾茲海默氏癥疾病的療法選擇有限，因此干細胞療法或許可以為有效控制且治療這種疾病提供新的思路和希望；ihab hajjar作為這項臨床試驗的參與者，他說道，我們進行這項研究的目的就是闡明利用干細胞療法治療阿爾茲海默氏癥的安全性和療效，當然我們也非常高興成為stemedica international公司臨床試驗的一個研究點。

最后，來自stemedica cell technologies公司的首席醫(yī)療官（chief medical officer）nikolai tankovich博士表示，隨著我們在艾默里大學(xué)和加利福尼亞大學(xué)中開始進行招募登記過程進行這項臨床試驗時，我們或許就距離開發(fā)并檢測一種新型療法來治療諸如阿爾茲海默氏癥等疾病又邁進了一步。

全球醫(yī)療的下一個重大突破口：干細胞技術(shù)

干細胞 是具有自我復(fù)制、更新和多向分化潛能的原始細胞，其生物學(xué)特性與生命的發(fā)生、發(fā)育、分化、成熟、衰老、死亡等生理和病理過程息息相關(guān)，是當今生物醫(yī)學(xué)研究最熱門的領(lǐng)域之一。干細胞的存在可確保許多器官可以不斷地進行自我更新，當某一組織器官受到損傷或功能喪失時，即可通過激活器官內(nèi)的干細胞而生成新細胞促使器官組織再生，在無法完成自我再生的時候，也可以通過外源輸入相應(yīng)的干細胞達到治療效果。

現(xiàn)今全世界的科研學(xué)者都在探討如何利用干細胞治療來攻克諸如脊髓損傷、帕金森病、黃斑變性、糖尿病、癌癥、尿毒癥、血液系統(tǒng)疾病等困擾醫(yī)學(xué)界的難題。干細胞研究的巨大應(yīng)用前景已經(jīng)得到了世界各國的支持，眾多國家大力發(fā)展干細胞領(lǐng)域技術(shù)以占領(lǐng)領(lǐng)域制高點。

再生醫(yī)學(xué) 成為國際生物學(xué)和醫(yī)學(xué)界關(guān)注的焦點。隨著該領(lǐng)域競爭日趨激烈，全球干細胞市場規(guī)模逐漸擴大，干細胞技術(shù)逐步成為衡量生命醫(yī)學(xué)發(fā)展水平的重要測度指標。

目前的臨床應(yīng)用

2011年中科院啟動了“干細胞與再生醫(yī)學(xué)研究” 戰(zhàn)略性先導(dǎo)科技專項。干細胞專項從重大理論突破、關(guān)鍵核心技術(shù)及干細胞臨床應(yīng)用3個方面出發(fā)，集中攻克干細胞調(diào)控、干細胞治療核心機制、干細胞應(yīng)用體系等重大科學(xué)問題和核心關(guān)鍵技術(shù),縱向連接干細胞基礎(chǔ)理論研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，為干細胞和再生醫(yī)學(xué)的研究與發(fā)展起到引領(lǐng)及示范作用。直至目前以及取得了很多階段性的成果，比如對于一些器官損傷的修復(fù)、骨髓損傷的修復(fù)、神經(jīng)組織的修復(fù)和一些癌癥的治療，甚至是在對艾滋病，肺纖維化，重癥肝病等“絕癥”的治療領(lǐng)域有了突破性的進展。

目前細胞技術(shù)在臨床醫(yī)學(xué)上的應(yīng)用領(lǐng)域大致有五個:細胞替代治療、系統(tǒng)重建、組織工程、基因治療以及美容抗衰老。

細胞替代治療

近年來，基于干細胞的細胞替代治療在治療疾病上的應(yīng)用取得一定進展。在臨床和科研中，科學(xué)家已先后成功利用胚胎 間干細胞、充質(zhì)干細胞、神經(jīng)干細胞等干細胞，對卵巢早衰、帕金森、糖尿病等進行修復(fù)治療。此領(lǐng)域目前不斷有突破性進展。

系統(tǒng)重建

利用造血干細胞和間充質(zhì)干細胞，可以重建機體的造血系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)，可以成為白血病、再生障礙性貧血等血液疾病及免疫系統(tǒng)缺陷亢進疾病的一種常規(guī)治療手段。

組織工程

組織工程，是用人工的方法在體外造(構(gòu)建)一塊組織，后來其范圍擴展到用人工方法在體外進行器官構(gòu)建。組織工程研究主要包括四個方面:種子細胞、生物材料、構(gòu)建組織和器官的方法和技術(shù)以以及組織工程的臨床應(yīng)用。目前臨床上常用的組織修復(fù)途徑大致有3種:即自體組織移植、異體組織移植或應(yīng)用人工代用品。通過采集來的成體干細胞，在體外環(huán)境人工培養(yǎng)形成一些組織器官，在回輸?shù)襟w內(nèi)，用來替代人體病變的組織器官，培養(yǎng)形成的組織器官也可以用來作為疾病模型和藥物檢測模型。

基因治療

基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑毎?，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用。干細胞作為基因治療的理想靶細胞，首先分離患者的干細胞，在體外對其進行基因修飾，將正?；?qū)敫杉毎?再將改造過的干細胞靜脈回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，從而讓正?；蛟隗w內(nèi)穩(wěn)定表達，發(fā)揮防病治病的效果。

美容和抗衰老

“成人干細胞”肩負著補充組織細胞的作用，當細胞老化、死亡之后，干細胞自身分化更新進行補充。但干細胞數(shù)量會隨著年齡的增長而逐漸減少。干細胞缺失和衰老是導(dǎo)致組織、器官乃至整個機體衰老的重要原因。干細胞具有的多向分化和修復(fù)的能力，可以在機體內(nèi)不斷更新和替換衰老的細胞，也可促使細胞不斷增殖，從而源源不斷的給身體補充健康鮮活的細胞，使身體由內(nèi)而外散發(fā)青春的光彩。

干細胞技術(shù)存在的問題

雖然干細胞技術(shù)已取得了重大的突破, 但是仍面臨許多方面的問題, 影響干細胞技術(shù)的應(yīng)用。

01干細胞的培養(yǎng)

干細胞培養(yǎng)條件是干細胞技術(shù)的基礎(chǔ), 干細胞常規(guī)培養(yǎng)對環(huán)境條件的要求極為苛刻, 雖然已有研究者報道不用滋養(yǎng)層細胞和動物血清, 簡單高效地培養(yǎng)i PS細胞, 同時減少移植過程中引發(fā)感染風險的方法, 但是簡化、完善和規(guī)范培養(yǎng)條件仍然是科學(xué)家面臨的一大難題。

02倫理問題

自1996年克隆羊多利誕生以來, 胚胎干細胞研究涉及到的倫理、宗教、道德、法律等問題, 存在爭議, 嚴重阻礙了干細胞技術(shù)用于人類疾病治療的發(fā)展。i PS細胞實現(xiàn)將成熟體細胞誘導(dǎo)成具有分化潛能的干細胞, 使得干細胞技術(shù)不再受制于ES細胞所面臨的倫理問題。

03誘導(dǎo)分化的調(diào)節(jié)因子及機制

干細胞誘導(dǎo)的調(diào)節(jié)因子及其調(diào)控機制尚未清晰, 要誘導(dǎo)產(chǎn)生某種類型的組織或器官, 必須了解各種細胞因子的作用機制及其作用的時期, 否則可能獲得功能不完善的器官或組織。此外, 對于損傷修復(fù)中干細胞參與作用的機制與分化方向研究證據(jù)不足, 心肌再生干細胞療法的假陽性問題, 以及c-kit陽性心肌干細胞在心機功能恢復(fù)中對心肌再生貢獻引發(fā)的爭議受到廣泛關(guān)注。

04定向誘導(dǎo)

體外或體內(nèi)誘導(dǎo)干細胞分化成組織特異性細胞或者使體細胞經(jīng)中胚層細胞狀態(tài)轉(zhuǎn)分化為其他細胞類型目前還存在很多不確定性, 尤其對于腎臟、心臟等細胞譜系復(fù)雜的組織器官。采用干細胞治療難以確保心臟祖細胞分化成功能性心室心肌細胞, 以及難以確保能將分化的細胞輸送和集成到患者的心室肌中, 很難定向形成組織或器官。

05誘發(fā)腫瘤

國外一些科學(xué)家在誘導(dǎo)神經(jīng)細胞時發(fā)現(xiàn), 混雜未分化細胞移植會導(dǎo)致腫瘤, 在移植過程中, 部分誘導(dǎo)細胞會表現(xiàn)出致腫瘤性。目前, 使用的誘導(dǎo)因子有Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc, 但有些誘導(dǎo)因子, 如c-Myc雖然能夠誘導(dǎo)干細胞的分化但使腫瘤的發(fā)生頻率明顯提高, 其對人類干細胞可能具有致腫瘤性。

06誘導(dǎo)器官和組織衰老

通過干細胞誘導(dǎo)獲得的組織或器官, 雖然在形態(tài)和結(jié)構(gòu)上是新生結(jié)構(gòu), 但是與其細胞核內(nèi)遺傳物質(zhì)的衰老同步, 用患者細胞誘導(dǎo)產(chǎn)生的器官或組織無法保證正常功能。

07免疫排斥

干細胞療法面臨的瓶頸是移植后的免疫排斥。i PS細胞的產(chǎn)生被認為解決了ES細胞存在的免疫排斥問題, 但也有報道稱i PS細胞誘發(fā)自身免疫反應(yīng)。雖然細胞或器官移植后, 可使用免疫抑制劑抑制排斥反應(yīng), 但是長期使用免疫抑制劑有很大毒性及其他副作用。

伴隨著干細胞科學(xué)的不斷深入、干細胞技術(shù)的快速發(fā)展、干細胞監(jiān)管法規(guī)的日益完善，干細胞科技在干細胞移植、干細胞新藥、干細胞組織器官修復(fù)等眾多領(lǐng)域的應(yīng)用將越來越廣泛，其所針對的適應(yīng)證將逐年增加，成為解決眾多臨床未滿足需求的重要生力軍，為許多過去無計可施的疾病帶來治療的新希望。

爸爸造血干細胞搶救 18歲不良性貧血獨生女

18歲高三徐姓少女，因猛爆性肝炎，并發(fā)重度再生不良性貧血，2個月后以免疫抑制治療但效果不彰，因持續(xù)全血球嚴重低下（白血球持續(xù)小于100/cumm，正常值為4000~10000/cumm）、頻繁輸血、加上合并免疫功能不全，反復(fù)發(fā)燒，被診斷為敗血癥、菌血癥、頸部軟組織感染及侵襲性霉菌肺炎，而后經(jīng)由父親捐贈造血干細胞移植治療，保住了一命。

徐姓少女因全血球嚴重低下并發(fā)多種感染，雖使用多種抗生素，若短期內(nèi)血球無法恢復(fù)，感染將無法控制；而徐姓少女為獨生女，并無其他兄弟姊妹，非親屬造血干細胞配對及移植最快也需一至兩個月，因此采用「 半相合造血干細胞移植 」，其父母經(jīng)詳細檢查整體評估后，建議由56歲父親進行捐贈，住院不到三周，完成骨髓及周邊血液造血干細胞移植。經(jīng)醫(yī)療團隊不眠不休的努力，徐姓少女全血球低下逐漸進步并恢復(fù)至正常，不需依賴輸血治療，感染逐漸改善，在抗排斥藥物的控制之下亦無嚴重的并發(fā)癥，順利康復(fù)出院，展開大學(xué)新生活。

什么是造血干細胞？

造血干細胞是位于骨髓的獨特細胞，可進一步發(fā)展形成紅血球、白血球和血小板，而異體造血干細胞移植為目前治愈血液惡性疾病，如白血病、先天性或后天性造血組織疾病的重要治療方式。

造血干細胞移植要怎么配對？

造血干細胞移植的配對首選是人類白血球抗原(HLA)全相合的親屬捐贈者，其次為HLA全相合的非親屬捐贈者。若無合適的親屬捐贈者，要找到合適的非親屬捐贈者，需經(jīng)漫長等待配對成功。由于病患數(shù)量成長、出生率及捐贈風氣降低，找到合適的捐贈者更加困難。

對于需接受異體移植的患者，半相合移植來源可擴及旁系親屬，患者的父母、兄弟姐妹、子女，甚至患者或患者父母的表親兄弟姐妹都有機會成為捐贈者，這種要求較低的移植，提供更多機會，更容易找到捐贈者，提升了異體干細胞移植治療的可能性。

半相合移植上的問題

半相合移植的問題，主要為造血功能恢復(fù)較慢、免疫重建速度亦慢、移植物對抗宿主反應(yīng)(GVHD)嚴重、移植相關(guān)死亡高等諸多問題。近年來通過使用移植后化學(xué)治療等策略，GVHD的發(fā)生率已較之前低許多。因此，半相合造血干細胞移植的需求以及應(yīng)用勢必逐漸增加，相關(guān)造血干細胞移植的研究亦在全球如火如荼進行中，以求盡量減少GVHD的并發(fā)癥，并使有移植需求的病患能增加接受治療的機會。

造血干細胞移植是治療嚴重再生不良性貧血非常重要的方法，除厘清疾病本身嚴重程度是否需要移植之外，是否有合適的捐贈者也很重要，在沒有適當?shù)娜嗪嫌H屬移植的狀況下，若狀況緊急無法接受長時間等待非親屬配對成功，病患不再是無藥可治，半相合移植仍是可以考慮的治療選擇，呼吁病患接受治療，擁有美好的人生。

白血病唯一治療方法是骨髓移植，why?

骨髓移植是經(jīng)大劑量放化療或其他免疫抑制預(yù)處理，清除病人體內(nèi)的腫瘤細胞、異?？寺〖毎钄喟l(fā)病機制，然后把自體或異體造血干細胞移植給病人，使病人重建正常造血和免疫，從而達到治療目的的一種治療手段。

骨髓移植分為自身骨髓移植與異體骨髓移植，異體骨髓移植又分為同基因骨髓移植（同卵雙胞胎之間）和異基因骨髓移植。異基因骨髓移植又可分為：血緣關(guān)系骨髓（同胞兄弟姐妹）移植與非血緣關(guān)系骨髓（志愿捐髓者）移植。自身骨髓移植易復(fù)發(fā)，在臨床中較少采用。目前骨髓移植主要還是異基因的骨髓移植。

骨髓移植是近年來治療白血病等疾病的一項突破性進展。傳統(tǒng)的治療方法如用化療來摧毀白血病細胞，大部分患者的白血病會復(fù)發(fā)。骨髓移植治療方案中患者需接受很大劑量的化療與全身放療，骨髓內(nèi)的病變造血干細胞被摧毀，而移植的正常造血干細胞可完全替代患者原有的有病骨髓，重建造血與免疫機能，在臨床上取得了良好的效果，大大增加了白血病的治愈率。給患者帶來了第二次生命。

骨髓移植已成為許多疾病的唯一治療方法，除了可以根治白血病以外，還能治療其它血液病如重癥再生障礙性貧血、重癥地中海貧血、異常骨髓細胞增生癥、淋巴系統(tǒng)惡性腫瘤、重癥遺傳性免疫缺陷癥、重癥放射病、乳腺癌及其他某些惡性腫瘤。

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