近日,全球最貴藥物glybera被其研發(fā)商荷蘭生物技術(shù)公司叫停,并宣布將撤市。以glybera為首的全球最貴藥,費(fèi)用每年至少幾十萬美元,相當(dāng)于一輛超級跑車的價格。高昂的天價和暗淡的市場令這些藥物陷入“有價無市”的尷尬境遇。
glybera
世界首個基因藥物藥價:101萬美元/年企業(yè):荷蘭的生物科技公司uniqureglybera是針對治療脂蛋白脂酶缺乏癥的藥物,每年的花費(fèi)高達(dá)101萬美元。它不僅是價格首貴,也是歐洲首個基因藥物,曾在2004年獲批歐盟的“孤兒藥”。據(jù)《麻省理工學(xué)院技術(shù)評論》,2012年曾有一位病人接受過glybera的治療效果十分顯著,但至今也僅有這一位。此次的黯然退市,公司對此給出的理由是,該藥的市場需求非常受限,未來幾年有財力使用該藥的病人也不會明顯增加。spinraza肌萎縮孤兒藥藥價:75萬美元/年企業(yè):美國的百健與 ionis合作開發(fā)逐漸惡化的肌無力是脊髓性肌萎縮(sma)的顯著癥狀,是一種罕見病。spinraza是全球首個獲批治療sma藥物。spinraza的主要研發(fā)者之一、蘇州大學(xué)神經(jīng)科學(xué)研究所教授華益民稱:“spinraza糾正基因的缺陷,不論對于嬰幼兒還是成人都有一定的效果?!眘pinraza是全球首個獲批治療脊髓性肌萎縮的藥物。百健買斷此藥,去年12月獲批,已于美國上市。第一年花費(fèi)是高達(dá)75萬美元,第二年降一半。lumizyme治療龐培病專項(xiàng)藥價:62.6萬美元/年企業(yè):美國的百健與 ionis合作開發(fā)龐培病是由身體細(xì)胞中被稱為糖原的一種糖積聚所引起的遺傳疾病。lumizyme(重組阿葡糖苷酶)是2014年經(jīng)美國fda批準(zhǔn)的用于治療龐培病(Ⅱ型糖原貯積癥),這種病的患者體內(nèi)丟失或缺乏一種酶。此類疾病主要的發(fā)病者是嬰幼兒,發(fā)病率為四萬分之一。lumizyme由醫(yī)藥巨頭賽諾菲研發(fā)上市,每年該藥的花費(fèi)超過62.6萬美元。ravicti和carbaglu尿素循環(huán)障礙藥藥價:60萬美元/年企業(yè):美國的hyperion therapeutics公司和意大利recordati公司hyperion公司開發(fā)的ravicti (苯丁酸甘油酯口服液)和recordati公司開發(fā)的carbaglu(carglumi酸)都是對于尿素循環(huán)障礙所開發(fā)的藥物。這兩個藥不同的是,carbaglu針對n-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥,且是唯一一個。在適用年齡上,ravicti適用于2歲以上,carbaglu則是各個年齡段。相同的一點(diǎn)就是,這兩個藥物的定價都較高,每年該藥花費(fèi)不低于60萬美元。專家觀點(diǎn):臨床試驗(yàn)是高價主因不難看出,這些全球最貴藥都是用于治療罕見病和危重疾病的“救命藥”。藥物方向定位罕見病,也就意味著藥物的市場會小于一般的藥物,如 glybera,按發(fā)病率計算,整個歐洲的市場只有150到200人。一方面,市場的有限是影響因素,另一方面,極高的價格也是無法忽視的特點(diǎn)。作為藥物最直接的研發(fā)者,華益民教授告訴記者,藥價的確是非常的高。以華益民教授研發(fā)的spinraza為例,藥企對于藥品價格的決定力是高于研發(fā)方和政府的,而藥企又會在臨床試驗(yàn)的階段投入大量的成本,這是導(dǎo)致藥品價格高的重要原因;另一方面,藥物能否被醫(yī)保覆蓋也是個影響因素,在美國,spinraza的使用可以按照一定的比率部分報銷,患者有更大的可能性使用藥物。
本文地址:http://www.soujuw.cn/jiankang/104408.html.
聲明: 我們致力于保護(hù)作者版權(quán),注重分享,被刊用文章因無法核實(shí)真實(shí)出處,未能及時與作者取得聯(lián)系,或有版權(quán)異議的,請聯(lián)系管理員,我們會立即處理,本站部分文字與圖片資源來自于網(wǎng)絡(luò),轉(zhuǎn)載是出于傳遞更多信息之目的,若有來源標(biāo)注錯誤或侵犯了您的合法權(quán)益,請立即通知我們(管理員郵箱:602607956@qq.com),情況屬實(shí),我們會第一時間予以刪除,并同時向您表示歉意,謝謝!
上一篇: 女性春季補(bǔ)腎的好處,春季補(bǔ)腎的方法
下一篇: 熬夜傷肝如何緩解,,熬夜的五大危害