全球最貴的五種藥,它們憑什么賣這么貴

近日，全球最貴藥物glybera被其研發(fā)商荷蘭生物技術(shù)公司叫停，并宣布將撤市。以glybera為首的全球最貴藥，費(fèi)用每年至少幾十萬美元，相當(dāng)于一輛超級跑車的價格。高昂的天價和暗淡的市場令這些藥物陷入“有價無市”的尷尬境遇。

glybera

世界首個基因藥物藥價：101萬美元/年企業(yè)：荷蘭的生物科技公司uniqureglybera是針對治療脂蛋白脂酶缺乏癥的藥物，每年的花費(fèi)高達(dá)101萬美元。它不僅是價格首貴，也是歐洲首個基因藥物，曾在2004年獲批歐盟的“孤兒藥”。據(jù)《麻省理工學(xué)院技術(shù)評論》，2012年曾有一位病人接受過glybera的治療效果十分顯著，但至今也僅有這一位。此次的黯然退市，公司對此給出的理由是，該藥的市場需求非常受限，未來幾年有財力使用該藥的病人也不會明顯增加。spinraza肌萎縮孤兒藥藥價：75萬美元/年企業(yè)：美國的百健與 ionis合作開發(fā)逐漸惡化的肌無力是脊髓性肌萎縮(sma)的顯著癥狀，是一種罕見病。spinraza是全球首個獲批治療sma藥物。spinraza的主要研發(fā)者之一、蘇州大學(xué)神經(jīng)科學(xué)研究所教授華益民稱：“spinraza糾正基因的缺陷，不論對于嬰幼兒還是成人都有一定的效果?！眘pinraza是全球首個獲批治療脊髓性肌萎縮的藥物。百健買斷此藥，去年12月獲批，已于美國上市。第一年花費(fèi)是高達(dá)75萬美元，第二年降一半。lumizyme治療龐培病專項(xiàng)藥價：62.6萬美元/年企業(yè)：美國的百健與 ionis合作開發(fā)龐培病是由身體細(xì)胞中被稱為糖原的一種糖積聚所引起的遺傳疾病。lumizyme(重組阿葡糖苷酶)是2014年經(jīng)美國fda批準(zhǔn)的用于治療龐培病(Ⅱ型糖原貯積癥)，這種病的患者體內(nèi)丟失或缺乏一種酶。此類疾病主要的發(fā)病者是嬰幼兒，發(fā)病率為四萬分之一。lumizyme由醫(yī)藥巨頭賽諾菲研發(fā)上市，每年該藥的花費(fèi)超過62.6萬美元。ravicti和carbaglu尿素循環(huán)障礙藥藥價：60萬美元/年企業(yè)：美國的hyperion therapeutics公司和意大利recordati公司hyperion公司開發(fā)的ravicti (苯丁酸甘油酯口服液)和recordati公司開發(fā)的carbaglu(carglumi酸)都是對于尿素循環(huán)障礙所開發(fā)的藥物。這兩個藥不同的是，carbaglu針對n-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥，且是唯一一個。在適用年齡上，ravicti適用于2歲以上，carbaglu則是各個年齡段。相同的一點(diǎn)就是，這兩個藥物的定價都較高，每年該藥花費(fèi)不低于60萬美元。專家觀點(diǎn)：臨床試驗(yàn)是高價主因不難看出，這些全球最貴藥都是用于治療罕見病和危重疾病的“救命藥”。藥物方向定位罕見病，也就意味著藥物的市場會小于一般的藥物，如 glybera，按發(fā)病率計算，整個歐洲的市場只有150到200人。一方面，市場的有限是影響因素，另一方面，極高的價格也是無法忽視的特點(diǎn)。作為藥物最直接的研發(fā)者，華益民教授告訴記者，藥價的確是非常的高。以華益民教授研發(fā)的spinraza為例，藥企對于藥品價格的決定力是高于研發(fā)方和政府的，而藥企又會在臨床試驗(yàn)的階段投入大量的成本，這是導(dǎo)致藥品價格高的重要原因;另一方面，藥物能否被醫(yī)保覆蓋也是個影響因素，在美國，spinraza的使用可以按照一定的比率部分報銷，患者有更大的可能性使用藥物。

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